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VLM 213
Actualité
02/07/2025

Le VLM 213 est paru !

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

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02/07/2025

Le Spinraza® dans la SMA

Disponible en France depuis juin 2017, le nusinersen commercialisé sous le nom de Spinraza® a été le premier médicament disponible pour traiter la cause de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1. Depuis, le Zolgensma® puis l’Evrysdi® ont suivi.

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VLM, le magazine trimestriel de l'AFM-Téléthon
Actualité
02/07/2025

Avancées de la recherche 2025 : les voilà !

Vous souhaitez savoir ce qu’il s’est passé dans la recherche et les traitements concernant votre maladie cette année ? Retrouvez les principales informations dans les « Avancées de la recherche » maintenant en ligne sur notre site !

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VLM, le magazine trimestriel de l'AFM-Téléthon
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02/07/2025

Les Avancées de la recherche

Des documents, mis à jour chaque année, pour tout savoir sur les dernières avancées de la recherche dans une maladie donnée ou un groupe de maladies.

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Essai
02/07/2025

SMA : les essais et études cliniques en France

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.

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02/07/2025

L’Évrysdi® dans la SMA

Troisième médicament autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 après le Spinraza® et le Zolgensma®, l’Évrysdi® (risdiplam) est le seul qui se prend par voie orale, à domicile. En France, il est disponible pour les personnes atteintes de SMA de type I, II et III et bientôt dans la SMA présymptomatique.

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02/07/2025

Le Zolgensma® dans la SMA

Le Zolgensma® est le premier traitement de thérapie génique autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. En Europe, il est disponible depuis mai 2020 sous certaines conditions. Avec le Spinraza® et l’Evrysdi® il vient compléter l’arsenal thérapeutique innovant dans cette maladie.

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Grand Live Rendre compte 2025
Actualité
01/07/2025

Grand Live « Rendre compte » : rendez-vous le 16 juillet à 18h30

Comment ont été utilisés les dons collectés lors du Téléthon 2024 ? Quelles avancées de la recherche ont été réalisées  ? Le 16 juillet à 18h30, suivez en direct le Grand Live « Rendre compte », un temps fort d’information et de transparence. 

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Fiche maladie
01/07/2025

Fibrodysplasie ossifiante progressive

Ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive ou maladie de l’homme de pierre se manifeste le plus souvent dès l’enfance par une ossification croissante des muscles. Mais quelle est sa cause ? Comment limiter le risque de poussées ? Quels traitements sont disponibles ? Et existe-t-il des essais cliniques en France ?

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Fiche maladie
30/06/2025

Syndromes myasthéniques congénitaux

Les différents syndromes myasthéniques congénitaux sont tous liés à un dysfonctionnement, d’origine génétique, de la jonction entre les nerfs et les muscles. Ces maladies neuromusculaires rares et héréditaires sont traitables. Différents médicaments ont déjà transformé le quotidien de nombreux malades ! Des progrès restent toutefois à réaliser pour identifier l’ensemble des gènes responsables de ces maladies et améliorer encore leur traitement.

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Vignette les médicaments
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27/06/2025

Les médicaments

Grâce aux avancées de la recherche, des médicaments sont déjà disponibles pour soigner certaines maladies neuromusculaires comme l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, la myopathie de Duchenne, les myosites ou la myasthénie. Ils ciblent leurs mécanismes mêmes.

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Fiche maladie
27/06/2025

Dystrophie musculaire de Duchenne

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire qui provoque un affaiblissement progressif des muscles. En cause, l'absence de dystrophine, une protéine qui leur est indispensable. Seuls les garçons sont atteints ou presque, car elle concerne aussi quelques filles. Près de 10 ans de vie ont été gagnés sur la maladie en vingt ans, grâce aux soins et aux médicaments disponibles ; aujourd'hui, des molécules innovantes en essais cliniques nourrissent l’espoir d’aller encore plus loin !

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Fiche maladie
26/06/2025

Dermatomyosite

Explorez les causes, les symptômes, les traitements et les dernières avancées de la recherche dans la dermatomyosite, une maladie auto-immune de la peau et des muscles.

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