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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Des doses de la thérapie génique pour la myopathie de Duchenne développée par Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon
Actualités
20/11/2024

Généthon : résultats positifs de la première phase de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a présenté hier, lors du congrès "Breakthroughs in Muscular Dystrophy" organisé à Chicago par l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT),  les résultats concluants de la première phase de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne. Cette phase, qui s’est terminée fin octobre, a permis de valider la dose thérapeutique pour la phase confirmatoire prévue en 2025. 

Les 5 familles ambassadrices du Téléthon 2024
Téléthon
19/11/2024

J-10 : plongez dans les histoires des familles ambassadrices du Téléthon 2024

À l’approche du Téléthon 2024, faites connaissance avec ceux et celles qui incarnent cette édition. Cette année, cinq familles ambassadrices partagent leurs parcours pour sensibiliser et mobiliser autour du Téléthon. Leurs histoires, pleines de courage et d’espoir, incarnent les victoires de la recherche, l’urgence de poursuivre notre combat, et rappellent pourquoi votre mobilisation à nos côtés est si essentielle.  

Save The Date Mika
Téléthon
30/10/2024

J-30 : Prêts pour le Téléthon 2024 ?

J-30 avant le Téléthon 2024 : c’est le moment de se mettre en ordre de bataille pour cette grande fête solidaire qui, chaque année, réunit des millions de Français au profit de la lutte contre les maladies rares et neuromusculaires. Aujourd’hui, les premières victoires sont là et des maladies autrefois incurables bénéficient d’un traitement. Demain, avec votre soutien, d’autres victoires seront possibles ! Les 29 et 30 novembre 2024, tous ensemble, partout en France et à l’étranger, soyons là pour le Téléthon !

Illustration de la bannière rose d'octobre avec trois femmes en soutien au Mois mondial du cancer du sein
Maladies
23/10/2024

Octobre Rose : et si on parlait dépistage ?

La campagne annuelle d'Octobre Rose met en lumière la nécessité du dépistage des cancers féminins. Mais pour les femmes en situation de handicap, notamment celles vivant avec une maladie neuromusculaire, accéder à des soins gynécologiques réguliers relève encore souvent du parcours du combattant... alors comment faire ?

Un parent en situation de handicap aidant sa fille lors de leçons de piano
Événement
22/10/2024

Save the date : Colloque Parentalité et Handicap- Réalités et Perspectives

Le 14 novembre 2024, le Comité Parentalité des personnes en situation de handicap organise son colloque national intitulé « Parentalité et handicap : Réalités et Perspectives » à l’Hôtel Pasino au Havre. Cet événement gratuit sera une occasion unique de rassembler tous les acteurs concernés pour échanger et réfléchir ensemble sur les avancées et les défis de la parentalité en situation de handicap.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
22/10/2024

Lu pour vous 2024 n°14

Du développement d’une approche de thérapie génique inédite à la publication d’un nouveau PNDS, une sélection d’articles reflétant les actualités de la recherche dans les maladies neuromusculaires. Au programme la CMT 2E, les myosites et la fibrodysplasie ossifiante progressive.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
10/10/2024

Lu pour vous 2024 n°13

Trois articles scientifiques parus récemment révèlent de nouveaux résultats pour le garetosmab dans la fibrodysplasie ossifiante progressive, l’efgartigimod dans la myasthénie et la thiamine dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Revue de leurs points clés.

Vignette Actualité - un chercheur du laboratoire en pleine manipulation de matériel
Maladies
08/10/2024

Laminopathies : la nutraceutique comme piste thérapeutique

Une équipe de recherche taïwanaise confirme le potentiel thérapeutique de la L-carnitine et de la créatine chez de nouveaux poissons modèles de dystrophie musculaire congénitale liée à LMNA et de dystrophie musculaire d’Emery-Dreifuss.