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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
17/10/2024

Dystrophies myotoniques : les essais et études cliniques en France

Trois essais cliniques sont en cours en France dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) et un dans la dystrophie myotonique de type 2 (DM2) qui évaluent un médicament innovant à base d’ARN ou des médicaments pharmacologiques classiques.  Le registre national DM-scope facilite la mise en place d’essais cliniques et le développement de nombreuses études cliniques afin de mieux caractériser les différentes atteintes de ces maladies et leur prise en charge respective.  

Maladies
13/09/2024

SMA : les essais et études cliniques en France

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.

Maladies
13/09/2024

FSHD : les essais et études cliniques en France

En France, plusieurs essais cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) pour évaluer les effets de candidats-médicaments. Des études cliniques sont également menées en parallèle sur le territoire français pour continuer à mieux comprendre l’histoire naturelle de la maladie et valider des outils d’évaluation de sa progression dans diverses populations de malades : FSHD de type 1 (FSHD1), FSHD de type 2 (FSHD2), non marchants…

Maladies
06/09/2024

CMT 2A : étude des lipides

Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.

Maladies
07/11/2022

Laminopathie ou émerinopathie : l'Observatoire OPALE

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.

Vignette - Adolescente en consultation médicale
03/10/2022

Syndrome myotonique : essai du namuscla en cours

Un essai évalue le namuscla (ou méxilétine, substance active du médicament) chez des enfants et adolescents présentant des troubles myotoniques atteints de myotonie congénitale ou de dystrophie myotonique. Démarré en septembre 2021, le recrutement est en cours en France. Après une phase d’extension de 2 ans, la fin de l’essai est prévue pour le 1er trimestre 2024.

Maladies
07/09/2022

Myopathie myotubulaire liée à l'X : essai ASPIRO

L'essai ASPIRO vise à évaluer les effets de l'AT 132, une thérapie génique apportant la myotubularine, chez 24 garçons atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X. Cet essai est actuellement arrêté et n'inclut pas de nouveaux participants.

Maladies
22/05/2022

Myotonies non-dystrophiques : essai MYOMEX

Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.

Maladies
30/10/2019

Etude INCEPTUS dans la myopathie myotubulaire liée à l’X

L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.