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Présentés le 17 mai  au congrès 2025 de la société américaine de thérapie génique et cellulaire, les résultats de l’essai mené par Généthon pour la myopathie de Duchenne démontrent la stabilisation des fonctions motrices et une baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace. La phase pivotale est prévue mi-2025 en Europe et aux États-Unis.

Les résultats de l’essai européen MIROCALS apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique prometteuse pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’interleukine-2 à faibles doses pourrait ralentir la progression de la maladie chez certains patients. Une étude soutenue par l’AFM-Téléthon et  par Généthon, son laboratoire, à travers sa biobanque.

L’Assemblée Générale 2025 a lieu le samedi 5 juillet de 14h00 à 15h30, au Parc Floral de Paris (75).

À compter du 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale infantile (SMA) sera systématiquement dépistée chez les nouveau-nés en France. Une avancée majeure issue de longues années de combat de l’AFM-Téléthon.

Thérapie génique, études d’histoire naturelle et registres de malades, la recherche clinique dans les myopathies des ceintures (LGMD) compte à ce jour sept projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

La représentation des maladies neuromusculaires à la télévision ou au cinéma, même si elle n’est pas toujours fidèle à la réalité, contribue à faire connaître ces maladies au grand public.

C-MEDIA s’associe à l’AFM-Téléthon pour délivrer de la solidarité en pharmacies et parapharmacies.

Urban Soccer, du foot et du padel pour soutenir le Téléthon.

Identifiée il y a une vingtaine d’année, la myopathie nécrosante auto-immune ne concerne pas uniquement les adultes. Des médecins allemands et chinois en témoignent.

Parmi une centaine de patients atteints de myopathie congénitale pris en charge à l’Institut de Myologie (Paris), Ia majorité ne présente qu’un handicap moteur modéré après plusieurs années.

Etudier le muscle dans tous ses états (sain, malade, blessé, entrainé, vieillissant…) et à tous les âges de la vie, c’est l’objectif poursuivi par l’AFM-Téléthon et l’Association Institut de Myologie avec la création d’une fondation pionnière dédiée aux muscles. La Carac, acteur mutualiste de premier plan, rejoint ce projet.

La CARAC a signé, mercredi 23 avril 2025, avec l’AFM-Téléthon et l’Association Institut de Myologie, une lettre d’engagement afin de soutenir pour une durée de 10 ans le projet de création de la Fondation de Myologie, 1er centre mondial de recherche dédié aux muscles.

Les maladies neuromusculaires d’origine auto-immune sont à l’honneur cette semaine, avec deux publications retenues. L’une porte sur la dermatomyosite juvénile, l’autre sur la myasthénie.

Le 22 mars 2025, Strasbourg a accueilli le congrès annuel de l’association CMT-France. À travers des conférences, des échanges et des témoignages, des sujets essentiels tels que la parentalité, l'activité physique et la recherche ont été abordés, avec un objectif partagé : améliorer la vie quotidienne des personnes atteintes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. 

L’analyse des données de plus de 200 malades atteints de myopathie distale fournit des informations supplémentaires pour guider le diagnostic de ces maladies et affiner et mieux cibler la prise en charge.