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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Le SRP-4053 (golodirsen - VYONDYS 53), un médicament visant le saut de l’exon 53 du gène DMD dans la myopathie de Duchenne a reçu une AMM conditionnelle aux États-Unis.
Testée dans plusieurs modèles animaux et cellulaires de DM1, la chloroquine améliore l’atteinte musculaire et réduit les signes pathologiques au niveau cellulaire.
Le groupe PPG, propriétaire de la marque de peinture Seigneurie a renouvelé son engagement envers le Téléthon en mobilisant ses employés pour repeindre les services de consultation de plusieurs CHU partout en France.
À l'occasion du Téléthon 2019, les chercheurs ont témoigné de la révolution scientifique et médicale qui sauve la vie et change le destin de nombreux malades. Grâce à la thérapie génique, des enfants vivent, font leurs premiers pas, et certains marchent. Une nouvelle ère démarre pour les maladies rares.
Il y a 30 ans, il n’y avait rien, la plupart des maladies rares ne portaient même pas de nom. Aujourd’hui, la thérapie génique sauve la vie d’enfants.
L’entrainement en piscine de forte intensité est plus efficace sur le métabolisme énergétique de souris modèles de SMA que l’entrainement en course à pied de faible intensité.
La HAS donne un avis favorable pour prescrire le Translarna dès l’âge de 2 ans dans la DMD, en soulignant l’absence d’efficacité pour les 2 à 5 ans
L’utilisation de la technique CRISPR/Cas9 pour corriger le génome de souris modèle de CMT1A donne des résultats préliminaires encourageants.
Une analyse des publications médico-scientifiques sur l’exercice physique dans la BMD montre qu’une activité physique d’intensité modérée peut être bénéfique.
Telethon.fr : Alain Souchon, Garou, Isabelle Nanty, Marc Lavoine… ont un message pour vous.
La 33e édition du Téléthon s’est conclue samedi dernier. Elle a été l’occasion de mettre en avant les formidables avancées de la recherche et les victoires concrètes contre la maladie qui nous propulsent dans une nouvelle ère médicale.
Les actes du colloque sur la compensation des fonctions du membre supérieur organisé par l’AFM-Téléthon et la filière Filnemus sont en ligne.
Un nouvel élan pour les victoires de demain.
Un essai de thérapie cellulaire issu des travaux menés à I-Stem, l’un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, a démarré pour une maladie rare de la vision.
Suivez les malades et leurs familles au sommet des montagnes ou dans les airs.