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Courir et lutter contre la maladie en participant au Cross du Figaro le 24 novembre prochain, ça vous tente ? A vos marques... Prêts ? Partez !

Retrouvez dans ce numéro un dossier complet sur les travaux menés à l’Institut de Myologie pour percer les secrets du muscle et ainsi innover pour compenser la perte des mouvements.

L’AFM-Téléthon et la Chaire Santé de Sciences Po organisent le 17 septembre un colloque à l’Assemblée nationale « La révolution de la thérapie génique : les enjeux d’indépendance sanitaire nationale et d’accessibilité aux médicaments de thérapie innovante ».

Top départ de la 7ème édition « 1000 chercheurs dans les écoles », qui se tiendra du 4 au 29 novembre ! Des experts scientifiques partent à la rencontre des élèves en France et à l’étranger pour une grande opération de sensibilisation aux enjeux de la recherche d’aujourd’hui et de demain.

Le comédien Jean-Paul Rouve sera le parrain du Téléthon 2019.

Même réalisée tardivement après l’apparition des symptômes, la thérapie génique est bénéfique chez des souris atteintes de CMTX1.

Une nouvelle étude confirme l’efficacité sur 2 ans du produit de thérapie génique Zolgensma dans le traitement de la SMA.

Les 8 et 9 septembre, une équipe réunissant trois malades, une chercheuse et des pompiers bénévoles, s’est lancée à la conquête de l'Albaron, un sommet des Alpes à 3 637 mètres. Une aventure incroyable à découvrir le 7 décembre dans le Téléthon.

Cette semaine, l’Express consacre un dossier à la thérapie génique et à ses premières victoires, une « longue histoire qui ne fait que commencer ».

Un consortium européen publie les premiers résultats d'une thérapie génique pour une nouvelle maladie génétique du sang, l’anémie de Fanconi.

Une équipe de l’Institut de Myologie, en collaboration avec l’Université d’Oxford, vient de publier des résultats encourageants sur la souris pour cette maladie neuromusculaire. Les équipes s’attellent désormais à développer cette approche dans la perspective d’un essai clinique.

Les 14 et 15 septembre, les bénévoles du Téléthon lancent la mobilisation partout en France, rejoignez-les !

DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.

Les Agences réglementaires de Santé s’intéressent aux objets connectés pour mesurer la mobilité et la marche dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Une étude en ouvert chez 48 personnes atteintes d’amyotrophie spinale liée au gène SMN1 de type 2 confirme l’intérêt du salbutamol.