DMD : résultats d’un essai de phase II du TAS-205

Le TAS-205

Le TAS-205 fait partie des molécules évaluées dans la myopathie de Duchenne pour son effet sur l’inflammation et la nécrose du muscle. C’est un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique, une enzyme qui permet la production de prostaglandine D2, une molécule retrouvée dans les muscles nécrosés de personnes atteintes de myopathie de Duchenne (DMD). Dans des souris modèles de DMD, le TAS-205 a réduit le volume des muscles nécrosés des souris traitées et a amélioré leur locomotion. Un essai de phase I mené chez 21 garçons atteints de DMD a mis en lumière la bonne tolérance du TAS-2015, après 7 jours d’administration.

Un léger mieux au test de marche de 6 minutes

Pour explorer les effets du TAS-205 à plus long terme, un essai de phase II a évalué l’administration d’une faible et d’une forte dose de TAS-205, contre placebo, pendant 24 semaines chez 35 participants japonais de plus de 5 ans. Les résultats publiés en janvier 2020 montrent un déclin plus modéré du test de 6 minutes de marche chez les patients atteints de DMD traités par le TAS-205 que chez ceux sous placebo. La faible dose semblerait protéger la marche du déclin plus efficacement que la forte dose. Les auteurs de conclure que d’autre investigations sont nécessaires, sur un plus grand groupe de participants et à plus long terme. Le TAS-205 n’agissant pas directement sur la dystrophine, il pourrait être utilisé chez tous les patients atteints de DMD.

Source
Early phase 2 trial of TAS-205 in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Komaki H, Maegaki Y, Matsumura T, Shiraishi K, Awano H, Nakamura A, Kinoshita S, Ogata K, Ishigaki K, Saitoh S, Funato M, Kuru S, Nakayama T, Iwata Y, Yajima H, Takeda S.
Ann Clin Transl Neurol. 2020 (Janv).