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Pour sa 4e édition, les JRF se dérouleront aux mois de juin et juillet prochain. Destinées aux malades et leurs familles, retrouvez les dates et lieux de cet événement et organisez votre venue.

Une équipe de Généthon vient de publier des résultats encourageants sur la souris pour cette maladie neuromusculaire. Les chercheurs vont poursuivre leurs travaux pour traiter le corps dans son ensemble.

Le résultat négatif de l’acide sialique dans la myopathie GNE ne marque pas la fin de cette piste thérapeutique.

Suite à son Assemblée Générale du 15 juin, l’AFM-Téléthon publie le détail de ses activités et de ses comptes dans son Rapport Annuel et Financier. Gage de transparence, le document est disponible ici

Alors que la première thérapie génique pour l’amyotrophie spinale vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain, des premiers enfants français bénéficient du traitement. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.

Retrouvez dans ce numéro un dossier complet sur les avancées scientifiques présentées en mars dernier lors du congrès Myology 2019.

7 start-up de biotechnologies financées, 1 médicament sur le marché, 9 essais cliniques en cours.

Selon une étude menée par des chercheurs français, une variété de globules blancs (les lymphocytes T CD8+T-bet+) constitue un marqueur biologique de la maladie.

Le Paris Challenge de l'accessibilité, organisé par l'association Jaccede et la ville de Paris, se déroule du 1er au 30 juin. Faites-le savoir autour de vous !

Le 28 mai, l’Assemblée mondiale de la santé de l’OMS s’est « vivement inquiétée » des prix de certains médicaments et de leurs conséquences pour les patients. Elle a adopté une résolution appelant à plus de transparence sur les prix réels des médicaments et les déterminants de leurs coûts. L’AFM-Téléthon souhaite vivement que cette résolution soit suivie de mesures concrètes et d’une réelle collaboration mondiale entre les Etats.

Ventes de crêpes, défis sportifs, courses de cochons, choucroutes géantes, soirées dansantes... Chaque année, les bénévoles du Téléthon organisent près de 18 000 animations partout en France, coordonnées par 154 équipes locales. Les équipes recherchent donc des bénévoles pour le Téléthon 2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre prochains.

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Une avancée historique !

Isabelle Richard et son équipe (Généthon) ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique pour traiter une maladie rare du muscle. Prochaine étape : un essai clinique.

L’amyotrophie spinale a fait salle comble, le 18 mai dernier à Evry, pour une journée riche en informations et partage. Retrouvez les temps forts en images.

Preuve de sa faisabilité d’une thérapie génique dans l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMD 2D ou LGMD R3 liée à l’alpha-dystroglycane) par voie artérielle.