Myopathie de Duchenne : un médicament de saut d’exon autorisé au Japon
Issu d’un laboratoire japonais, le viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD, vient d’être autorisé au Japon sous le nom de Viltepso.
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Issu d’un laboratoire japonais, le viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD, vient d’être autorisé au Japon sous le nom de Viltepso.
En cette période d'épidémie de coronavirus, l'AFM-Téléthon répond aux questions que vous vous posez en ce qui concerne les Maisons Départementales des Personnes Handicapées.
Comme vous le savez, l'AFM-Téléthon est pleinement mobilisée pour informer les malades et leurs familles sur l’épidémie de COVID-19. Dans le même temps, nous mettons tout en œuvre pour continuer de vous informer sur les avancées de la recherche et la vie avec la maladie. Nous vous proposons de découvrir le nouveau numéro de notre magazine VLM (Vaincre les myopathies) dans son intégralité.
Alors que l’épidémie de coronavirus est toujours en cours en France, pour écarter les risques d’infection, il est indispensable de bien effectuer les gestes barrières recommandés par les médecins. L'AFM-Téléthon met à votre disposition 4 fiches pratiques. Des recommandations à suivre si vous êtes une personne concernée par une maladie neuromusculaire, un proche ou une aide à domicile.
Deux nouvelles publications sur l’amyotrophie spinale proximale associée à BICD2 apportent des informations précieuses pour son diagnostic et sa prise en charge.
Les personnes atteintes de myasthénie auto-immune exercent moins souvent que les autres une activité professionnelle. La preuve par deux études récentes.
Deux revues Cochrane incluant les essais menés jusqu’en octobre 2018 mettent en évidence l’efficacité du nusinersen dans le traitement de la SMA de type I et II.
De nouveaux résultats d’essais cliniques confirment les effets positifs, rapides et durables du Zolgensma, qui vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché au Japon.
Un essai clinique mené en Amérique du nord conclut aux effets positifs du zilucoplan dans la myasthénie auto-immune généralisée.
Comment alléger les effets psychologiques d’un confinement strict à la maison ? Les conseils de Claire-Cécile Michon, psychologue-conseil à l’AFM-Téléthon.
Le traitement par saut de l’exon 53 du gène DMD avec le golodirsen (Vyondys 53) induit la production de dystrophine dans le muscle des patients atteints de DMD.
De nouveaux articles en faveur de l’exercice dans les maladies neuromusculaires ont été publiés.
Retour d’expérience d’une fixation chirurgicale de l’omoplate positive chez 5 femmes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.
Un double traitement associant un anti-myostatine à un oligonucléotide antisens agissant sur SMN semble prometteur dans des souris modèles de SMA.
Face à l'épidémie de Covid-19 en cours en France, de nombreux personnels sont mobilisés pour venir en aide aux malades. Le réseau d'entraide "En première ligne" a été lancé, ce dimanche 15 mars pour aider ces personnes qui luttent pour sauver des vies.