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Il y a 30 ans, il n’y avait rien, la plupart des maladies rares ne portaient même pas de nom. Aujourd’hui, la thérapie génique sauve la vie d’enfants.

L’entrainement en piscine de forte intensité est plus efficace sur le métabolisme énergétique de souris modèles de SMA que l’entrainement en course à pied de faible intensité.

La HAS donne un avis favorable pour prescrire le Translarna dès l’âge de 2 ans dans la DMD, en soulignant l’absence d’efficacité pour les 2 à 5 ans

L’utilisation de la technique CRISPR/Cas9 pour corriger le génome de souris modèle de CMT1A donne des résultats préliminaires encourageants.

Une analyse des publications médico-scientifiques sur l’exercice physique dans la BMD montre qu’une activité physique d’intensité modérée peut être bénéfique.

Telethon.fr : Alain Souchon, Garou, Isabelle Nanty, Marc Lavoine… ont un message pour vous.

La 33e édition du Téléthon s’est conclue samedi dernier. Elle a été l’occasion de mettre en avant les formidables avancées de la recherche et les victoires concrètes contre la maladie qui nous propulsent dans une nouvelle ère médicale.

Les actes du colloque sur la compensation des fonctions du membre supérieur organisé par l’AFM-Téléthon et la filière Filnemus sont en ligne.

Un nouvel élan pour les victoires de demain.

Un essai de thérapie cellulaire issu des travaux menés à I-Stem, l’un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, a démarré pour une maladie rare de la vision.

Suivez les malades et leurs familles au sommet des montagnes ou dans les airs.

Comme Julien, 42 ans, des patients atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber qui ont participé à un essai de thérapie génique retrouvent une autonomie visuelle.

Il reste encore quelques heures pour faire grimper le compteur et donner un coup d’accélérateur à la recherche !

Charlie, 3 ans, a pu participer à un essai clinique pour cette maladie rare du sang, une véritable bouffée d’espoir pour ses parents.

L’incurable ne l’est plus ! Une maladie neuromusculaire recule grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.