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Vous l’avez découvert lors du Téléthon, Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique dont il est le promoteur.

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans.

Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.

Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.

L’année 2018 a été marquée par de grandes victoires dans les maladies du sang, du foie et maintenant du muscle. C’est un moment unique que nous sommes en train de vivre grâce à vous, un changement de monde dont nous sommes tous les artisans.

L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, son 6e congrès international de myologie, Myology 2019. Les inscriptions sont prolongées jusqu'au 22 octobre.

La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.

L’AFM-Téléthon a ouvert ses laboratoires au public durant la fête de la science, du 8 au 13 octobre. Retrouvez Xavier Nissan, directeur de recherche, pour une visite en vidéo d’I-Stem, l’un de ses laboratoires.

Une étude américaine met en évidence un risque plus élevé de cataracte sous déflazacort que sous prednisone dans la DMD

L’association luxembourgeoise ALAN - Maladies rares, et l’AFM-Téléthon ont réaffirmé leurs liens à travers la signature d’une nouvelle convention de partenariat.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Le 6 octobre, c’est la journée nationale des aidants. En France, ce sont plus de 8 millions de personnes qui aident un proche en situation de dépendance. Aujourd’hui, il existe des dispositifs pour soulager les aidants et éviter l’épuisement. Parmi eux, les « Villages Répit Familles », des lieux de séjours adaptés pour les vacances.

L’acide valproïque améliore la mobilité d’un vers atteint de DMOP utilisé comme modèle expérimentale en laboratoire.