SMA : des résultats du nusinersen chez les adultes

Le nusinersen (Spinraza) bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cette décision repose sur des résultats positifs d’essais cliniques qui n’ont concerné que des enfants.
Dans deux articles publiés en avril 2020, des cliniciens allemands ont mis en évidence de façon rétrospective une amélioration des scores moteurs (échelle modifiée de Hammersmith) chez 139 adultes atteints de SMA (âgés de 16 à 65 ans) traités par nusinersen sur une durée de 6 à 14 mois. Publiée en mars 2020, une autre étude allemande a mis en évidence la faisabilité ainsi que la bonne tolérance du nusinersen chez 7 patients pendant 10 mois. Elle n’a pas montré d’efficacité significative du nusinersen (probablement du fait de la courte durée de l’étude et du petit nombre de participants) même si les patients ont ressenti une stabilisation ou une amélioration de leur gêne.

Source
Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study.
Hagenacker T, Wurster CD, Günther R, Schreiber-Katz O, Osmanovic A, Petri S, Weiler M, Ziegler A, Kuttler J, Koch JC, Schneider I, Wunderlich G, Schloss N, Lehmann HC, Cordts I, Deschauer M, Lingor P, Kamm C, Stolte B, Pietruck L, Totzeck A, Kizina K, Mönninghoff C, von Velsen O, Ose C, Reichmann H, Forsting M, Pechmann A, Kirschner J, Ludolph AC, Hermann A, Kleinschnitz C.
Lancet Neurol. 2020 Avr.

Nusinersen in adults with spinal muscular atrophy: new challenges.
Mercuri E, Sansone V.
Lancet Neurol. 2020 Avr.

Experiences from treating seven adult 5q spinal muscular atrophy patients with Nusinersen.
Jochmann E, Steinbach R, Jochmann T, Chung HY, Rödiger A, Neumann R, Mayer TE, Kirchhof K, Loudovici-Krug D, Smolenski UC, Witte OW, Grosskreutz J.
Ther Adv Neurol Disord. 2020 Mar.