Etude INCEPTUS dans la myopathie myotubulaire liée à l’X
L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.
L'étude INCEPTUS
Cette étude, qui a démarré en juillet 2016, est terminée. C'est une étude observationnelle prospective préalable à l’essai de thérapie génique, l’essai ASPIRO.
Objectif de l'étude
L'objectif de l'étude INCEPTUS était de caractériser l’histoire naturelle et l’évolution de la maladie en mesurant la pression inspiratoire maximale, le CHOP-INTEND et la MFM sur 3 mois à 2 ans chez 16 garçons âgés de 3 ans ou moins.
Préalable à cette étude
A côté de l’étude RECENSUS, qui a pour but de décrire l’histoire naturelle de la myopathie myotubulaire liée à l’X en reprenant des dossiers de façon rétrospective, l’étude INCEPTUS était une étude prospective préalable à l’essai de thérapie génique, l’essai ASPIRO.
Elle avait pour but d’établir l’évolution de la maladie chez des enfants avant le traitement.
Qui était concerné ?
Les garçons atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X confirmée génétiquement, âgés de moins de 4 ans ; ayant besoin d’une prise en charge respiratoire (d’une ventilation invasive 24/24h à une ventilation non invasive nocturne en pression positive).
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettait de déterminer au cas par cas qui pouvait participer à l'essai.
Comment s'est déroulé l'étude ?
A chaque visite étaient réalisées :
La durée initiallement prévue de l’étude pour chaque participant était de 24 mois (2 ans) de suivi.