Les essais et études cliniques en France dans les myosites

De nombreux essais et études sur les myosites ont lieu dans d’autres pays du monde. Pour en savoir plus, vous pouvez consulter : 

Avancées dans les myopathies inflammatoires

Essais en cours ou en préparation dans le monde

ABC008 ou ulviprubart  (pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent trente et un adultes dans le monde, âgés de plus de 40 ans, atteints de myosite à inclusions, capables de se lever d’une chaise sans l’aide d’un tiers ou d’un dispositif d’assistance (comme une canne), et capables de marcher trois mètres avec ou sans dispositif d’assistance.
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo la sécurité d’emploi, l'efficacité et la tolérance de l’ABC008 ou ulviprubart. Ce médicament en développement est un anticorps anti-KLRG1 conçu pour réduire de façon spécifique la sous-population des lymphocytes T cytotoxiques KLRG1, des cellules dont l’activation par un antigène musculaire pourrait être le mécanisme initiateur de la myosite à inclusions.
• Quand ? De février 2023 à décembre 2025.
• Où ? Dans une trentaine de centres investigateurs dans le monde, dont l’un à Paris, à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière.
• Comment ? Chaque participant reçoit soit de l’ABC008 (dose de 0,5 mg ou de 2 mg), soit un placebo, au rythme d’une injection sous-cutanée toutes les huit semaines pendant près d’un an et demi. Le suivi prévoit notamment des examens cliniques, prises de sang, électrocardiogrammes (ECG), mesures de la force musculaire des muscles des mains (hand grip) et des cuisses (quadriceps) et des évaluations de l’impact de la maladie sur différentes activités du quotidien (marche, repas, habillage…). 

- Informations et formulaire de contact avec l’équipe de coordination de l’essai
- Descriptif de l’essai (en anglais) 

Anifrolumab ou Saphnelo^® (essai Jasmine, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent quarante adultes âgés de 18 à 75 ans, pesant entre 40 et 100 kg et atteints de dermatomyosite ou de polymyosite modérée à sévère en dépit d’un traitement par corticoïdes ou autre médicament à visée immunitaire.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité de l’anifrolumab comparé à un placebo. Ce médicament est un anticorps qui bloque les interférons de type 1 (IFN1), lesquels sont impliqués dans les myosites. Il a déjà une autorisation de mise sur le marché dans les formes résistantes aux traitements habituels d’une autre maladie auto-immune avec lésions de la peau et implication des IFN1 : le lupus systémique. Plusieurs publications ont également rapporté son efficacité, hors essai clinique, chez des patients atteints de myosites réfractaires.
• Quand ? De juin 2024 à août 2028.
• Où ? Dans près de 30 pays du monde, dont la France avec des centres investigateurs à Angers, Brest, Le Mans, Lille, Paris, Reims, Rouen, Strasbourg et Toulouse.
• Comment ? Les participants à cet essai de phase III sont répartis par tirage au sort en deux groupes : les uns reçoivent l’anifrolumab, les autres un placebo, en injections sous la peau (sous-cutanées) une fois par semaine pendant un an. À ce terme, tous les participants se voient proposer de recevoir l’anifrolumab pendant une année. Le suivi comporte notamment examens cliniques, prises de sang et évaluations de la force musculaire (testing manuel).

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Protocole de l’essai sur le site d’AstraZeneca, le laboratoire qui développe l’anifrolumab (en anglais) 
- Actualité AFM-Téléthon sur les interférons dans les myosites
- Fiche info de l’anifrolumab (Saphnelo^®) en perfusions sur la base de données publiques des médicaments

Baricitinib (essai Bird, pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-deux adultes âgés de 18 à 74 ans, atteints d’une dermatomyosite active sur le plan musculaire ou cutané, récente ou en rechute
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo l'efficacité du baricitinib (Olumiant^®), un médicament déjà commercialisé pour traiter d’autres maladies. Il inhibe les janus-kinases (JAK), des enzymes nécessaires à certaines voies de l’inflammation faisant intervenir des interférons et qui sont suractivées dans la dermatomyosite.
• Quand ? D’août 2022 à février 2026.
• Où ? L’essai Bird compte un seul centre investigateur, à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris).
• Comment ? Chaque participant reçoit son traitement habituel (corticoïdes, azathioprine ou méthotrexate) associé à un comprimé par jour soit de baricitinib, soit de placebo pendant 5 mois et demi. La dose de corticoïdes est diminuée de façon progressive. Une fois validée la participation à l’essai, quatre consultations sont prévues : avant la première prise de baricitinib puis aux 5e, 12e et 24e semaines de traitement. Ce suivi comporte examens cliniques par le médecin, questionnaires et prises de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Actualité sur les interférons dans les myosites
- Fiche info du baricitinib sur la base de données publiques des médicaments

Baricitinib (essai Myocit, pharmacologie)

• Pour qui ? Seize enfants ou adolescents âgés de 3 à 18 ans, atteints d’une dermatomyosite qui vient d’être diagnostiquée, non encore traitée (ou traitée uniquement par des corticoïdes et pendant moins d’un mois), avec atteinte musculaire.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité du baricitinib en association avec des corticoïdes pour traiter les nouvelles dermatomyosites juvéniles. Commercialisé sous le nom d’Olumiant®, le baricitinib appartient à la famille des inhibiteurs de janus-kinases (JAK), des enzymes qui activent des voies d’inflammation impliquant des interférons, or la dermatomyosite est une maladie des interférons.
• Quand ? De novembre 2022 à septembre 2026.
• Où ? Cet essai français compte des centres investigateurs à Bordeaux, Bron, Le Kremlin-Bicêtre, Lille, Marseille, Montpellier, Nancy, Paris, Strasbourg et Toulouse.
• Comment ? Tous les participants reçoivent du baricitinib (1 à 2 comprimés par jour selon l’âge) et des corticoïdes pendant 5 mois et demi. L’essai prévoit 6 consultations au centre investigateur, la première avant toute prise de baricitnib, les suivantes aux 4e, 8e, 12e, 16e et 24e semaines de traitement, avec examen clinique, questionnaires à remplir par les parents, prises de sang et une biopsie musculaire au démarrage de l’essai, puis 4 et 24 semaines plus tard.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Actualité sur les interférons dans les myopathies inflammatoires
- Fiche info du baricitinib sur la base de données publiques des médicaments

Catr-Pat (pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-seize personnes âgées de 18 ans et plus, atteintes d’un syndrome des antisynthétases récent ou en rechute, confirmé par une prise de sang (anticorps anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ et/ou anti-OJ) et un scanner du thorax.
• Pourquoi ? Comparer l’efficacité et la tolérance de deux traitements du syndrome des antisynthétases, l’un plutôt utilisé en Europe (cyclophosphamide suivi d’azathioprine) et l’autre aux États-Unis (tacrolimus).
• Quand ? L’essai a démarré en février 2021.
• Où ? Dans 19 centres investigateurs répartis sur l’ensemble du territoire français, le promoteur de cet essai étant l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.
• Comment ? Le traitement dure un an et consiste en 3 injections de corticoïdes en intraveineux à un jour d’intervalle, puis des corticoïdes par voie orale auxquels s’ajoutent soit une perfusion par mois de cyclophosphamide (6 au total) suivies de la prise d’azathioprine par voie orale tous les jours, soit la prise de tacrolimus par voie orale tous les jours. L'essai comporte une première consultation, avant tout traitement, puis 4 visites de suivi espacées de 3 mois. Au cours du suivi sont réalisés différents examens : prise de sang, examen clinique, scanner thoracique, exploration fonctionnelle respiratoire, gaz du sang...

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Informations sur le syndrome des antisynthétases
- Des résultats du tacrolimus dans la dermatomyosite avec atteinte des poumons dans nos actualités

Cellules CAR-T CC-97540 (thérapie cellulaire et génique)

• Pour qui ? Cent vingt-neuf adultes atteints de différentes maladies auto-immunes dont la dermatomyosite, la myopathie nécrosante auto-immune et le syndrome des antisynthétases avec une atteinte cutanée ou musculaire sévère en dépit d’un traitement par corticoïdes et d’au moins deux traitements immunosuppresseurs (formes appelées « réfractaires »).
• Pourquoi ? Évaluer la tolérance, le devenir dans l’organisme et l’efficacité des cellules CAR-T CC-97540 (ou BMS-986353). Ces cellules sont des lymphocytes T prélevés chez la personne malade. Leur patrimoine génétique est ensuite modifié en laboratoire pour les rendre capables de reconnaitre CD-19, une protéine présente à la surface des lymphocytes B. Ces derniers sont à l’origine des cellules productrices d’auto-anticorps.  L’objectif de ce traitement est d’éliminer les lymphocytes B qui dysfonctionnent afin d’opérer une forme de réinitialisation (reset) de cette population de cellules immunitaires. Elles disparaitraient et seraient remplacées par de nouvelles cellules produites par l’organisme, non productrices d’auto-anticorps.
• Quand ? De septembre 2023 à novembre 2027.
• Où ? Dans plusieurs pays dont la France qui compte des centres investigateurs à Bordeaux, Lille, Montpellier, Nice, Paris, Rennes et Strasbourg
• Comment ? Une chimiothérapie (fludarabine, cyclophosphamide) destinée à entrainer une déplétion des lymphocytes précède la perfusion unique de cellules CAR-T.  Le suivi post-perfusion dure deux ans. Il prévoit notamment examens cliniques, prises de sang et explorations fonctionnelles respiratoires (EFR) 

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page consacrée aux cellules CAR-T 
- Des résultats de cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune et dans le syndrome des antisynthétases.

Cellules souches (essai ADSVF-in-IBM, thérapie cellulaire)

• Pour qui ? Trente-deux adultes âgés de 45 à 80 ans atteints de myosite à in-clusions, capable de marcher plus de 10 mètres et exempts d’insuffisance respiratoire sévère.
• Pourquoi ? Évaluer la capacité de réparation musculaire et la tolérance d’injections localisées de cellules souches issues du tissu graisseux du parti-cipant lui-même. Ces cellules souches pourraient exercer un effet anti-inflammatoire, mais aussi une action régénératrice car elles peuvent donner naissance à plusieurs types de tissus, dont le tissu musculaire.
• Quand ? L’essai a débuté en février 2023.
• Où ? À Paris (Institut de Myologie, Pr Olivier Benveniste) et Marseille (Hôpital de la Timone).
• Comment ? Du tissu graisseux est prélevé sur chaque participant par lipo-succion. Les cellules souches sont isolées puis injectées dans les muscles flé-chisseurs des doigts de la main non-dominante (gauche pour les droitiers) à la dose de 5 millions, 10 millions ou 20 millions de cellules. L’essai dure 7 mois, un mois maximum entre la visite d'inclusion et l’injection des cellules souches puis six mois de suivi, avec une évaluation au démarrage puis à 30 jours, 3 mois et 6 mois du traitement à l’aide d’examens comme la mesure de la force musculaire, l’imagerie par résonance magnétique (IRM) et les analyses de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Dossier sur la thérapie cellulaire de l’Inserm

Dazukibart ou PF-06823859 (pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent soixante-dix adultes (18 ans et plus) atteints de dermatomyosite ou de polymyosite active en dépit du traitement par corticoïdes et/ ou immunosuppresseur, dont la maladie a débuté à partir de l’âge de 18 ans.
• Pourquoi ? Évaluer, contre placebo, l’efficacité et la sécurité d’utilisation du dazukibart. Il s’agit d’un anticorps conçu pour neutraliser l’interféron bêta 1, dont plusieurs études ont montré l’implication dans les myosites. Il a déjà fait l’objet entre 2018 et 2023 de deux essais cliniques (NCT03181893 et NCT05192200) dans la dermatomyosite modérée à sévère, avec des résultats encourageants sur les lésions de la peau. Le dazukibart a le statut de médicament orphelin en Europe depuis 2021 dans la dermatomyosite.
• Quand ? De mai 2023 à juillet 2026.
• Où ? Dans une vingtaine de pays du monde, dont la France qui compte deux centres investigateurs, à Reims et Strasbourg.
• Comment ? Les participants reçoivent, dans le centre investigateur, soit le dazukibart soit le placebo, en perfusion intraveineuse d’une durée d’environ une heure, toutes les quatre semaines pendant 11 mois. L’essai dure au total 13 mois durant lesquels les participants ont 15 consultations en lien avec l’essai, dans leur centre investigateur, et qui comportent des examens de la peau et des mesures de la force musculaire, notamment.

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Actualité de l’AFM-Téléthon sur l’implication des interférons dans les myopathies inflammatoires

Daxdilimab (pharmacologie)

• Pour qui ? Douze personnes âgées de 18 à 75 ans atteintes d’une dermatomyosite ou d’un syndrome des antisynthétases actif en dépit du traitement.
• Pourquoi ? Évaluer le devenir dans l’organisme, la sécurité d’emploi et l’efficacité contre placebo du daxdilimab (ou HZN-7734) sur l’activité de la maladie et la dose quotidienne de corticoïdes nécessaire. Ce candidat-médicament est un anticorps dirigé contre le récepteur ILT7 (pour immunoglobulin-like transcript 7) exprimé par les cellules dendritiques plasmocytoïdes. L’objectif est de réduire le nombre de ces cellules, qui interviennent dans les réactions d’auto-immunité.
• Quand ? De décembre 2023 à octobre 2025.
• Où ? Dans une dizaine de pays du monde, dont la France (Hôpital de la Pitié-Salpêtrière).
• Comment ? Après visite d’inclusion et tirage et sort, la moitié des participants reçoit des injections sous-cutanées régulières de daxdilimab et l’autre moitié des injections de placebo (attribution par tirage au sort) pendant 5,5 mois. À ce terme, tous pourront recevoir le daxlidimab pendant 20 semaines supplémentaires. Le suivi prévoit des prises de sang, des examens cliniques et des questionnaires notamment. La durée totale de l’essai (traitement et suivi) est de 14 mois.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)

Efgartigimod (essai Alkivia, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent quarante adultes (18 ans et plus) dans le monde, atteints de dermatomyosite, myopathie nécrosante auto-immune, polymyosite ou syndrome des antisynthétases actif en dépit du traitement.
• Pourquoi ? Évaluer le devenir dans l’organisme, la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’efgartigimod (Vyvgart®) administré par voie sous-cutanée. Ce médicament est dirigé contre les récepteurs Fc néonataux (anti-FcRn). En les bloquant, il favorise l’élimination des anticorps et notamment des auto-anticorps. L’efgartigimod peut être administré également en perfusions intraveineuses, une forme pour laquelle il a depuis 2022 une autorisation d’accès précoce en France pour traiter la myasthénie auto-immune.
• Quand ? D’octobre 2022 à février 2027.
• Où ? Dans plusieurs pays dont la France qui compte des centres investigateurs à l’Institut de Myologie (Paris) ainsi qu’aux CHU de Rouen et de Strasbourg.
• Comment ? L’essai dure un an. Les participants sont répartis par tirage au sort en deux groupes : l’un reçoit l’efgartigimod, l’autre un placebo, en injections sous-cutanées. L’essai prévoit 9 visites de suivi au centre investigateur pour chaque participant, avec différents questionnaires et examens : testing musculaire, examen clinique, prises de sang… 

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Des résultats de l’efgartigimod pour la myasthénie dans nos actualités

Efgartigimod (essai Alkivia+, pharmacologie)

• Qui ? Les 240 participants de l’essai Alkivia, qu’ils aient reçu l’efgartigimod ou le placebo. 
• Pourquoi ? Évaluer à long terme la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’efgartigimod.
• Quand ? De septembre 2023 à septembre 2027.
• Où ? Dans le mêmes centres investigateur que l’essai Alkivia.
• Comment ? Tous les participants reçoivent l’efgartigimod et bénéficient d’un suivi de 14 mois qui prévoit notamment des examens cliniques et des prises de sang. 

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 

GLPG3667 (essai Galarisso, pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-deux personnes âgées de 18 à 75 ans, dans différents pays, atteintes de dermatomyosite depuis au moins trois mois de dermatomyosite avec diminution de la force musculaire, intolérante ou résistante à un premier traitement comportant des corticoïdes en comprimés et au moins un autre immunosuppresseur.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérance et le devenir dans l’organisme du GLPG3667 en comparaison d’un placebo. Ce médicament en développement inhibe la tyrosine kinase 2, une enzyme de la famille des janus kinases (JAK). Ces enzymes sont impliquées dans la réaction immunitaire, via les interférons. Le GLPG3667 est à l’essai dans d’autres maladies auto-immunes. Il se présente sous forme de gélules. 
• Quand ? De février 2023 à mars 2025. 
• Où ? À Paris (Institut de Myologie), Nice (Hôpital Pasteur 2) et Strasbourg (Hôpital Hautepierre) ainsi que dans d’autres pays d’Europe et du continent américain.
• Comment ? Un tirage au sort détermine qui parmi les participants reçoit le GLPG3667 et qui reçoit le placebo, par voie orale (gélule) une fois par jour pendant cinq mois et demi. L’essai prévoit un suivi avec examens cliniques, testings musculaires, prises de sang et questionnaires notamment.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Informations sur le lien entre interférons et myosites dans nos actualités

IgPro20 (essai Reclaiim, pharmacologie)

• Pour qui ? Cent-vingt-six adultes (plus de 18 ans) dans 17 pays dont la France, atteints de dermatomyosite active sur le plan musculaire ou cutané et sous corticoïdes à une dose inférieure à 20mg/jour. 
• Pourquoi ? Comparer l’efficacité, la sécurité et le devenir dans l’organisme des immunoglobulines (Ig) polyvalentes administrées par voie sous-cutanée IgPro20 (Hizentra®), versus un placebo. Les Ig polyvalentes (par opposition aux Ig spécifiques, qui protègent d’une maladie donnée) sont des anticorps issus de donneurs en bonne santé. Elles ont la capacité de moduler l’activité du système immunitaire (effet immunomodulateur) et peuvent être injectées par voie intraveineuse (IV) ou sous-cutanée (SC) avec dans ce dernier cas une auto-administration à domicile possible après apprentissage et un rythme d’injection le plus souvent hebdomadaire. L’Hizentra® a déjà une autorisation de mise sur le marché dans une autre maladie auto-immune.
• Quand ? D’octobre 2019 à mai 2028. 
• Où ? Aux CHU de Dijon, Lille, Marseille (La Timone), Nice (Hôpital Archet 1) et Strasbourg, ainsi qu’à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Institut de Myologie à Paris).
• Comment ? Une partie des participants bénéficie d’injections d’immunoglobulines et l’autre, d’injections du placebo. L’essai prévoit un suivi maximal de 3,7 ans. Il comporte notamment des examens cliniques et des testings musculaires. 

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Données d’efficacité des IgSC dans nos actualités.
- Fiche info de l’Hizentra^® dans la base de données publiques des médicaments

Nipocalimab (essai Spirea, pharmacologie)

• Pour qui ? Trente-six personnes âgées de 18 ans et plus atteintes de dermatomyosite, de myopathie nécrosante auto-immune ou d’un syndrome des antisynthétases actif, dans une douzaine de pays dont la France.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité du nipocalimab contre placebo. Ce candidat-médicament est un anticorps dirigé contre les récepteurs néonataux Fc (ou FcRn). En bloquant ces récepteurs, il favorise l’élimination des auto-anticorps responsables des manifestations de myosites. Il est à l’essai dans d’autres maladies auto-immunes, comme la myasthénie.
• Quand ? De juillet 2022 à septembre 2026.
• Où ? À Paris (Institut de myologie, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière), Strasbourg (Hôpital de Hautepierre) et Nice (Hôpital de l’Archet) ainsi que dans d’autres pays.
• Comment ? Chaque participant reçoit pendant un an une perfusion toutes les deux semaines de nipocalimab ou de placebo, puis tous les participants pourront recevoir le nipocalimab pendant 11 mois. Le suivi lié à l’essai prévoit notamment des examens cliniques, des prises de sang, des évaluations de la force musculaire (testing manuel) et des questionnaires à remplir par les participants. 

- Informations sur Spirea et formulaire de contact avec l’investigateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Des résultats du nipocalimab pour la myasthénie dans nos actualités

Ruxolitinib (essai Bigtim, pharmacologie)

• Pour qui ? Quatre-vingts personnes âgées de 45 ans ou plus, atteintes d’une myosite à inclusions et capables de marcher pendant 6 minutes sans l’aide d’une personne (aide technique type canne ou déambulateur autorisée). L’essai prévoit d’autres critères de sélection : degré de faiblesse du muscle de la cuisse (quadriceps), atteinte respiratoire éventuelle, autres traitements...
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib ou Jakavi® contre placebo. L’interféron de type II ou interféron gamma (IFNγ) retarde la réparation des muscles et provoque des lésions de vieillissement musculaire prématuré (dégénérescence) comparables à celles observées dans la myosite à inclusions. In vitro, le ruxolitinib évite ces effets délétères. Il appartient à la famille des inhibiteurs des janus kinases (JAKi) et se présente sous forme de comprimés.
• Quand ? Janvier 2025 à avril 2028.
• Où ? L’essai est porté par le Pr Jérôme Authier (Assistance Publique - Hôpitaux de Paris) et devrait se dérouler dans plusieurs centres investigateurs en France. 
• Comment ? Les participants reçoivent un comprimé de ruxolitinib ou de placebo deux fois par jour pendant un an. L’essai prévoit un suivi comportant examens cliniques, tests de 6 minutes de marche, mesures de la force musculaire (dynamomètre), prises de sang, explorations respiratoires, questionnaires et imageries par résonance magnétique (IRM).

- Descriptif de l'essai (en anglais)
- Actualité AFM-Téléthon sur l’implication des interférons dans les myosites
- Fiche du ruxolitinib (Jakavi^®) sur la base de données publique des médicaments

Thiosulfate de sodium (essai ITS-PILOT, pharmacologie)

• Pour qui ? Quarante personnes présentant des calcifications sous la peau (calcinose) secondaires à une dermatomyosite, une sclérodermie ou une pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a, âgées 2 ans et plus.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité du thiosulfate de sodium en injection sous la peau (sous-cutanée) en regard de calcifications provoquées par différentes maladies, dont la dermatomyosite. Ces dépôts sont constitués de cristaux insolubles de calcium. Le thiosulfate de sodium se lierait au calcium pour favoriser son élimination dans les urines (effet chélateur). Il bénéficie déjà d’une autorisation d’accès précoce (dit « compassionnel ») pour traiter la calcinose par voie intraveineuse.
• Quand ? De janvier 2020 à juin 2025.
• Où ? Au CHU de Bordeaux, à l’Hôpital Bicêtre (Kremlin-Bicêtre), aux CHU de Limoges, Rouen et Toulouse, aux Hospices civils de Lyon (Bron) et à l’Hôpital Lariboisière (Paris). 
• Comment ? Six mois après son inclusion, chaque participant reçoit des injections de thiosulfate de calcium par voie sous-cutanée, en regard des calcifications, toutes les deux semaines pendant 6 mois jusqu’à un nombre total maximal de 11 injections. L'essai dure 1 an et comporte 5 consultations de suivi (à l’inclusion, 6 mois plus tard puis tous les 2 mois) avec prises de sang, examen clinique, évaluation de la douleur et de la qualité de vie. Trois scanners des zones traitées sont réalisés : à l’inclusion, puis à 6 mois et 12 mois de l’inclusion.

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Témoignage sur la calcinose, par le Groupe d’intérêt Myopathies inflammatoires de l’AFM-Téléthon
- Notice du Thiosulfate de sodium 
- Des résultats du thiosulfate en pommade dans nos actualités

Cohorte Maia

• Pour qui ? Soixante personnes âgées de 18 ans et plus, qui présentent des signes évocateurs de myopathie inflammatoire (myosite). 
• Pourquoi ? Décrire sur les plans clinique et immunologique (sous-populations de lymphocytes notamment) une cohorte d’adultes chez qui les médecins suspectent une myosite, à partir du diagnostic et au fil du suivi. 
• Quand ? De mai 2022 à mai 2030. 
• Où ? CHU de Brest.
• Comment ? À partir de l’inclusion, des données d’examens cliniques et biologiques (analyses de sang, d’urines, de selles, de biopsie musculaire) des participants sont collectées.

- Descriptif de l’étude de cohorte Maia (en anglais)
- Informations sur les registres de patients dans notre glossaire

Étude Cytildass

• Pour qui ? Vingt-quatre adultes (18 ans et plus) qui viennent de recevoir le diagnostic de syndrome des antisynthétases avec atteinte des poumons (pneumopathie interstitielle) et n’ont pas reçu de corticoïdes ni de médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs dans les trois mois qui ont précédé ce diagnostic.
• Pourquoi ? Rechercher une corrélation entre le nombre de lymphocytes Thelpers (Th) 1 et 17 dans le liquide bronchoalvéolaire au moment du diagnostic et l’évolution de l’atteinte pulmonaire six mois plus tard. Les Th1 et Th17 sont des cellules immunitaires qui contribuent à l’inflammation et à la réaction auto-immune. L’hypothèse des chercheurs est que leur nombre, au moment du diagnostic, dans les bronches et les alvéoles pulmonaires serait proportionnelle à la sévérité de l’atteinte des poumons et pourrait aider à prédire son devenir sous traitement. 
• Quand ? D'août 2024 à octobre 2025.
• Où ? À Dijon, Metz, Nancy, Paris, Reims et Strasbourg.
• Comment ? L’étude dure six mois et prévoit un examen clinique et un lavage bronchoalvéolaire au moment du diagnostic, ainsi que deux évaluations de la fonction respiratoire (mesure de la capacité vitale) lors du diagnostic et six mois plus tard.

- Descriptif de l'étude Cytildass (en anglais)
- Informations sur le rôle des cellules immunitaires dans les maladies auto-immunes 
- FAQ sur le syndrome des antisynthétases par la filière FAI²R  
- Résultats de la greffe de cellules CAR-T pour le syndrome des antisynthé-tases dans nos actualités

Étude Jade

• Pour qui ? Deux-cents enfants et adultes suivis pour une dermatomyosite dans un service pédiatrique ou d’adultes entre janvier 2010 et décembre 2022, sans cancer associé dans les trois ans qui ont précédé et suivi le diagnostic ni atteinte pulmonaire.
• Pourquoi ? Comparer la forme juvénile de la maladie et sa forme débutant après l’âge de 18 ans sur différents plans comme la sévérité globale et par organe (peau, muscle…) au moment du diagnostic, l’activité de la maladie à la dernière consultation et les effets secondaires des traitements.
• Quand ? D’octobre 2023 à septembre 2024.
• Où ? Dans toute la France, l’étude étant conduite par le CHRU de Nancy.
• Comment ? Cette étude rétrospective consiste à analyser les données de santé contenues dans les dossiers médicaux des participants. 

- Descriptif de l’étude Jade (en anglais)
- Informations sur l’évolution de la dermatomyosite juvénile dans nos actualités

Étude Neutrosas2

• Pour qui ? Cent cinquante adultes (18 ans et plus) atteints d’un syndrome des antisynthétases diagnostiqué entre janvier 2010 et décembre 2022.
• Pourquoi ? Confirmer à grande échelle les résultats de l’étude pilote Neutrosas. Elle avait montré chez 35 adultes atteints d’un syndrome des antisynthètases que le taux de polynucléaires (une variété de globules blancs) dans le sang augmente avec la sévérité, en particulier musculaire, de la maladie et qu’il est corrélé à l’existence d’une atteinte des poumons au moment du diagnostic.
• Quand ? De janvier 2024 à octobre 2025.
• Où ? Au CHU de Nancy.
• Comment ? Il s’agit d’une étude rétrospective, c’est-à-dire qu’elle repose sur l’analyse de données médicales (taux de neutrophiles, fonction respiratoire) figurant déjà dans les dossiers des personnes répondant aux critères d’éligibilité. 

Descriptif de l’étude Neutrosas2 (en anglais)
Résultats de l’étude pilote Neutrosas, publiés dans le cadre d’une thèse de médecine 

Étude Scleromyomics

• Qui ? Cinquante-cinq personnes majeures atteintes de myosite possible ou certaine, ou de sclérodermie systémique.
• Pourquoi ? Identifier des biomarqueurs diagnostiques et prédictifs de l’évolution. Un biomarqueur ou marqueur biologique est une caractéristique mesurable en lieu avec un processus biologique normal ou une maladie. Par exemple le taux de sucre dans le sang (glycémie) est un biomarqueur de diabète. Certains auto-anticorps sont des biomarqeurs de myosites. Dans cette étude les chercheurs vont essayer d’identifier par analyses multiomiques (génome, protéome, transcriptome…) des biomarqueurs dont la présence dans le sang, la peau ou le muscle permettrait d’affirmer le diagnostic et de prédire l’évolution de la myosite ou de la sclérodermie.
• Quand ? De novembre 2021 à juin 2028.
• Où ? À Strasbourg, Hôpital de Hautepierre.
• Comment ? L’étude prévoit un suivi des participants sur cinq ans, avec prise de sang et biopsie de peau et de muscle à l’inclusion dans l’étude, une à deux consultations par an (ou davantage si nécessaire) dans le cadre du suivi habituel, et de nouveaux prélèvements (prise de sang et/ou biopsie de peau) à deux reprises.

- Descriptif de l’étude Scleromyomics (en anglais) 
- Informations sur la scléromyosite dans nos actualités.

Registre Masc2

• Pour qui ? Quatre mille adultes (18 ans et plus) suivis à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris) et atteints de dermatomyosite, polymyosite, myosite à inclusions, myopathie nécrosante auto-immune ou myosite induite par un médicament.
• Pourquoi ? Collecter des données de suivi et des prélèvements biologiques (prises de sang, biopsie de muscle) pour nourrir des travaux de recherche qui améliorent la compréhension des myosites (fréquence, causes, mécanismes…) et aident à imaginer de nouvelles approches de traitement. La base de données facilite également le recrutement pour les essais cliniques. L’acronyme « Masc » correspond à Myosites, Muscles, ADN/ARN, Sérum, Cellules. Masc2 remplace le projet Masc, initiée en 2013. Il rassemblait les données de plus de 2200 personnes fin mai 2024.
• Quand ? D’octobre 2022 à octobre 2057.
• Où ? Paris, Hôpital de la Pitié Salpêtrière.
• Comment ? L’étude collige, pendant une durée qui pourra aller jusqu’à 20 ans, les données recueillies lors d'une visite d’inclusion puis des consultations de suivi (mensuelles à annuelles selon les cas) avec examen clinique, évaluation de la force musculaire, analyses de sang (créatine phosphokinase, auto-anticorps…), imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire, biopsie musculaire, scanner thoracique, épreuves fonctionnelles respiratoires (EFR), bilan extra-musculaire (cardiaque, pulmonaire, dermatologique…) et questionnaires.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’étude (en anglais)
- Définition et intérêt d’un registre de patients dans notre glossaire

• Bimagrumab (essai Resilient) : évalué entre 2013 et 2016 dans la myosite à inclusions, avec des résultats mitigés.
• Rapamycine (essai Rapami) : mené avec le soutien de l’AFM-Téléthon dès 2015 dans la myosite à inclusions, avec des résultats suffisamment positifs pour justifier un essai rassemblant 140 participants aux États-Unis, en Australie, au Royaume-Uni, en Allemagne et aux Pays-Bas.
• Ravulizumab : le promoteur de l’essai Flex, Alexion pharmaceuticals, l’a arrêté de façon prématurée en mai 2024 sans plus de précision.
• Zilucoplan : évalué de début 2020 à avril 2021 dans la myopathie nécrosante auto-immune, sans montrer d’efficacité significative selon un communiqué de presse (en anglais) du laboratoire promoteur de l’essai.
• Exosquelettes Keeogo (essai Exo-KGO1) et MyoSuit (essai Exo-NMD1) : des études menées par l’Institut de Myologie (Paris) chez un total de 104 adultes, leurs résultats sont en attente de publication.