Myotonies non-dystrophiques : essai MYOMEX
Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.
L'essai MYOMEX
Démarré en juin 2011, cet essai de phase III, randomisé, croisé, en double aveugle, contre placebo, est terminé.
Ses résultats, qui ont été publiés en 2021, font état d'une amélioration des manifestations musculaires et de la qualité de vie.
Objectif de l'essai
L'objectif de cet essai était d'évaluer l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement symptomatique des myotonies non-dystrophiques (myotonies congénitales et paramyotonie congénitale).
Préalable à cet essai
Dans la pratique quotidienne, les cliniciens et les patients observent un réel bénéfice du Mexitil® (un médicament utilisé en cardiologie) dans les myotonies. Malgré cela, le laboratoire Boehringer Ingelheim (France) a arrêté la production de Mexitil® en février 2008.
La reprise de la production du médicament, sous le nom de Mexilétine, par l’Agence Générale des Équipements et Produits de Santé (AGEPS) est effective depuis novembre 2010 après obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les syndromes myotoniques en juin 2010.
Toutefois, pour satisfaire aux recommandations des agences de santé françaises et afin d’obtenir des données complémentaires, cet essai français multicentrique évaluant l’effet de la mexilétine chez 24 patients présentant une myotonie non dystrophique a été mené.
Qui était concerné ?
Les personnes atteintes d’une myotonie congénitale (myotonie de Thomsen, de Becker) ou d’une paramyotonie congénitale génétiquement déterminée, âgées de 18 à 65 ans, avec un examen cardiologique normal de moins de 3 mois, présentant des symptômes myotoniques suffisamment sévères pour justifier d’un traitement et acceptant l’arrêt de leur traitement en cours pour les personnes déjà sous mexilétine.
D'autres critères d'inclusion étaient requis pour participer à cet essai.
Où l'essai a-t-il eu lieu ?
- Cet essai francais s'est déroulé dans 7 centres (Paris, Lyon, Marseille, Nice, Lille, Anger, Nantes)
- Les investigateurs principaux de l'essai étaient Pr Bertrand Fontaine et Dr Savine Vicart (Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris)
- Promoteur de l'essai : Assistance Publique – Hopitaux de Paris
Comment s'est déroulé l'essai ?
C’était une étude randomisée, croisée (ou en "cross over") contre placebo, c'est-à-dire qu’un groupe recevait le traitement (période I) puis le placebo (période II) et un groupe, le placebo (période I) puis le traitement (période II)
La période I a duré entre 18 et 22 jours. S’en est suivie une fenêtre thérapeutique (sans traitement) de 4 à 8 jours, puis la période II de 18 à 22 jours.
C'était une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni la personne ne savait dans quel ordre chacune des personnes recevait le mexilétine ou le placebo.
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