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Des chercheurs mettent en évidence pour la première fois l’implication du collagène VI sur la jonction neuromusculaire dans des souris modèles de DMC.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon a identifié des molécules capables d’agir sur la NO synthase, une enzyme dont l’expression est diminuée dans la myopathie de Becker.

La mise au point d’oligonucléotides antisens optimisés a permis de restaurer la dystrophine dans le muscle et dans le cœur de souris modèles de DMD.

Face aux enjeux économiques, pharmaceutiques et technologiques de la bioproduction, l’AFM-Téléthon rappellait le 14 juin dernier, l’urgence de la création d’une filière industrielle française des biothérapies innovantes pour sécuriser l’accès des médicaments de thérapies innovantes aux patients. Un message entendu par le Csis ?

Synthèse du rapport annuel, la nouvelle version d’« Innover pour Guérir » est désormais en ligne.

Les résultats de l’essai FORCE évaluant les effets du rituximab dans la myasthénie réfractaire ont été publiés.

L’AFM-Téléthon salue sa mise en place, mais estime qu’il n’est pas à la hauteur des enjeux de l’innovation thérapeutique et de son accès pour toutes les maladies rares.

Le laboratoire Summit Therapeutics annonce l’arrêt du développement de l’ezutromide, un activateur de l’utrophine, dans la myopathie de Duchenne.

Pour aider les familles à faire face aux différentes étapes de la maladie, l’AFM crée en 1988, le métier de "Référent Parcours de Santé". 30 ans plus tard ce métier est un modèle d’accompagnement innovant et visionnaire.

Vous souhaitez participer au Téléthon en organisant une manifestation dans votre commune, votre entreprise ou votre association ? Voici comment faire !

Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.

Le Ministère de la Santé aurait décidé d’exclure la SMA de type 3 des négociations du prix du Spinraza actuellement en cours. L’AFM-Téléthon dénonce cette situation.

Contrôler soi-même sa glycémie au quotidien en cas de glycogénose de type III permet d’optimiser le traitement. La preuve par une étude récente.

Édités par l'AFM-Téléthon et la Société Française de Myologie, les Cahiers de Myologie constituent une passerelle entre la recherche et la médecine dans une discipline qui, grâce à une collaboration exceptionnelle des chercheurs, médecins et malades, est aujourd’hui à la pointe de l’innovation thérapeutique. Disponible uniquement sur internet, vous pouvez dès aujourd’hui le consulter et le télécharger librement sur https://www.cahiers-myologie.org/.

Suite à son Assemblée Générale du 16 juin, l’AFM-Téléthon publie le détail de ses activités et de ses comptes dans son Rapport Annuel et Financier. Gage de transparence, le document est disponible ici