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Le CHMP confirme le refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans la DMD.

La maladie de Sanfilippo est une maladie génétique rare qui touche les enfants. Elle affecte le développement du cerveau après la naissance et entraine quelques années plus tard sa dégénérescence. Le défi de la thérapie génique pour cette maladie consiste à délivrer le vecteur médicament dans le cerveau afin de fournir l’enzyme manquante, le plus tôt possible après la naissance.

L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, son 6e congrès international de myologie, Myology 2019. Les inscriptions sont prolongées jusqu'au 22 octobre.

La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.

L’AFM-Téléthon a ouvert ses laboratoires au public durant la fête de la science, du 8 au 13 octobre. Retrouvez Xavier Nissan, directeur de recherche, pour une visite en vidéo d’I-Stem, l’un de ses laboratoires.

Une étude américaine met en évidence un risque plus élevé de cataracte sous déflazacort que sous prednisone dans la DMD

L’association luxembourgeoise ALAN - Maladies rares, et l’AFM-Téléthon ont réaffirmé leurs liens à travers la signature d’une nouvelle convention de partenariat.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Le 6 octobre, c’est la journée nationale des aidants. En France, ce sont plus de 8 millions de personnes qui aident un proche en situation de dépendance. Aujourd’hui, il existe des dispositifs pour soulager les aidants et éviter l’épuisement. Parmi eux, les « Villages Répit Familles », des lieux de séjours adaptés pour les vacances.

L’acide valproïque améliore la mobilité d’un vers atteint de DMOP utilisé comme modèle expérimentale en laboratoire.

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.

Favoriser l’autonomie des personnes handicapées et à besoins particuliers, c’est l’objectif du concours Fab Life. Les votes sont ouverts.

Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie, biothérapie… ces termes vous laissent dans le flou ? Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, vous explique tout.

A l'occasion de la fête de la science, l'AFM-Téléthon ouvre ses 17 laboratoires au public, partout en France.