DMD : avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe
Le CHMP confirme le refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans la DMD.
Après un premier refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans le traitement de la myopathie de Duchenne (DMD) en mai 2018 et ré-examen du dossier en juin 2018, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a confirmé son avis négatif en septembre 2018.
Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit.
L’Exondys (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine ; il bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.