SMA : efficacité du nusinersen chez les enfants de plus de 7 mois

Le nusinersen (Spinraza) est le premier traitement ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). En France, un « dispositif post-ATU » permet ainsi de prescrire le nusinersen en attendant sa commercialisation chez les personnes atteintes de SMA de type 1, 2 ou 3.
Cela fait suite aux résultats positifs d’essais cliniques réalisés chez des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 7 mois (essai ENDEAR) ou chez des enfants atteints de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans (essai CHERISH).

Une équipe de l’Institut I-Motion a publié en octobre 2018 les effets du nusinersen pendant 6 mois chez 33 enfants atteints de SMA de type 1, âgés de 8 à 113 mois (9,4 ans) et traités pour la première fois après l’âge de 7 mois. Après 6 mois de traitement, tous les participants étaient en vie et ont poursuivi la prise du traitement au-delà des 6 mois. Leur fonction motrice s’était améliorée. En revanche, pour certains, la fonction respiratoire s’est aggravée, suggérant une action plus lente du nusinersen sur les symptômes respiratoires. Les auteurs de conclure que le nusinersen est également bénéfique chez les enfants atteints de SMA de type 1, âgés de 8 à 113 mois.

Source

Nusinersen in patients older than 7 months with spinal muscular atrophy type 1: A cohort study.
Aragon-Gawinska K, Seferian AM, Daron A, Gargaun E, Vuillerot C, Cances C, Ropars J, Chouchane M, Cuppen I, Hughes I, Illingworth M, Marini-Bettolo C, Rambaud J, Taytard J, Annoussamy M, Scoto M, Gidaro T, Servais L.
Neurology. 2018 (Oct).