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Pour la première fois, une étude d’histoire naturelle menée chez des adultes atteints de SMA met en évidence des différences en fonction du sexe : la maladie serait plus sévère chez les hommes adultes.

Cet essai va évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé en complément d’un autre traitement qui agit sur la production de SMN, le nusinersen ou le risdiplam.

Un médicament assez efficace mais avec des effets indésirables dans neuf cas sur dix, le verdict de plusieurs centaines de personnes traitées par pyridostigmine pour une myasthénie auto-immune est riche d’enseignements.

Un essai nord-américain démontre l’utilité de l’ajout d’apremilast et son mode d'action pour soigner la dermatomyosite réfractaire avec une efficacité dans 87,5% des cas.

Le 11 novembre, plus de 150 gamers et streamers se sont retrouvés à la Cité des Sciences et de l’Industrie, à Paris, et sur la chaîne Twitch du Téléthon pour 50h de stream non-stop au profit du Téléthon. Dimanche soir, le compteur a atteint plus de 200 000 euros. Retour en images sur une édition exceptionnelle. A tous, merci !

Les résultats d’un essai clinique italien montrent l’intérêt, dans la myasthénie auto-immune, d’un médicament déjà utilisé pour soigner d’autres maladies de la jonction neuromusculaire.

Le rituximab pourrait s’avérer bénéfique dans la myasthénie auto-immune généralisée de l’adulte, sans attendre l’échec des autres médicaments. La preuve par les résultats de l’essai Rinomax.

A l’occasion de l’opération « 1000 chercheurs dans les écoles », les chercheurs des laboratoires de l’AFM-Téléthon partent à la rencontre des collégiens et lycéens pour les sensibiliser à la recherche médicale et aux métiers de la science. 

Vous voulez tout savoir sur la 36e édition du Téléthon ? Rendez-vous sur le site événementiel Téléthon 2022. Au programme : visite exclusive des labos avec le parrain, témoignages des familles, focus sur les avancées de la recherche… Tout, vous saurez tout !

Une équipe néerlandaise passe en revue les atteintes cardiaques dans les myopathies liées à SEPN1 et à LAMA2 et confirme la validité des recommandations actuelles de surveillance cardio-respiratoire chez ces patients, en particulier ceux asymptomatiques.

Rendez-vous le vendredi 28 octobre 2022 pour un Grand Live spécial Conférence-Débat de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, en direct de Saint-Martin-sur-le-Pré (51).

Les résultats d’une enquête internationale en ligne, décrivent le retentissement physique, économique, social et sur la qualité de vie chez plus de 200 personnes atteintes de FOP et de leur famille.

Une étude américaine montre qu’une très grande majorité des familles est favorable au dépistage néonatal s’il existe un traitement efficace chez le nouveau-né.

Vous avez des questions sur les corticoïdes ? Rendez-vous le 21 novembre de 18 à 19 heures pour un webinaire ouvert à tous, sur inscription !

Du 10 au 13 octobre, c'était la fête de la science. A cette occasion, les chercheurs soutenus par l’AFM-Téléthon vous ont proposé des temps d’échanges sur des thématiques de recherche. Découvrez, en replay vidéo, tous nos apéros aux labos !