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Le saut d’exon par des snARN U7 transportés par un AAV1 est efficace chez le chien GRMD mais les résultats à 5 ans montre qu'il doit être répété.

Efficacité du saut de l’exon 45 par des snARN U1 dans des cultures de myoblastes humains atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Le naratriptan améliore l’atteinte neuronale dans des modèles cellulaires et animaux de la maladie de Kennedy.

Résultats préliminaires de l'essai de phase II de l'AT2220 associé à l'enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe.

Le réseau d’opticiens reverse 1 euro à l’AFM-Téléthon pour tout achat d’une monture « Mode in France », sa nouvelle gamme de lunettes conçue et fabriquée à 100 % en France.

Des résultats encourageants de SMT C1100 sur la production d’utrophine ont été présentés au 17e congrès de la World Muscle Society en Australie en octobre 2012.

A l’occasion de la 21e Fête de la Science, l’AFM-Téléthon ouvre à ses donateurs les laboratoires qu’elle soutient grâce à leurs dons.

Le Britannique John B. Gurdon a découvert en 1962 la possibilité de reprogrammer les cellules. Co-lauréat, le Japonais Shinya Yamanaka, a mis au point en 2006 la reprogrammation à partir de cellules adultes différenciées, un procédé utilisé par le laboratoire I-Stem.

Le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon et financé grâce aux dons du Téléthon, est récompensé pour ses traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares. Généthon est la première structure à statut non lucratif à recevoir le Galien, l’un des prix les plus prestigieux au Monde.

Christophe Duguet, directeur des actions revendicatives de l’AFM-Télethon, a été nommé à la nouvelle instance chargée de réfléchir à l’évolution du financement de la protection sociale.

Des milliers d’enseignants et leurs élèves se mobilisent chaque année, pour le Téléthon. En 2012, l’AFM-Téléthon créé un site Internet spécial et continue de vous épauler grâce à ses coordinations locales.

Efficacité in vitro de l’injection d’oligonucléotide antisens ciblant l’exon anormal du gène codant le collagène, responsable de la myopathie d’Ullrich.

L’Institut des biothérapies des maladies rares rassemble quatre laboratoires fondés et soutenus par l’AFM-Téléthon. Objectif : accélérer la mise à disposition de traitements innovants pour les malades.

Un essai de phase Ib évaluant l’efficacité et le devenir dans l’organisme de doses multiples de RG3039 chez des volontaires sains vient de démarrer aux États-Unis.

Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase IIb de l'eteplirsen chez 12 garçons atteints de myopathie de Duchenne ont été annoncés.