L’olesoxime, en essai pour traiter l’amyotrophie spinale, poursuit son parcours

Espoir de traitement pour l’amyotrophie spinale, l’essai clinique de l’olesoxime se poursuit suite à une évaluation intermédiaire favorable. L’objectif de ce jalon consistait à d’une part, confirmer la bonne tolérance du produit et d’autre part s’assurer que l’évolution clinique des malades – en particulier la fonction motrice - ayant reçu l’olésoxime n’était pas moins bonne que celles des malades sous placebo.

Conduit la société Trophos qui a identifié ce candidat médicament et financé par l’AFM-Téléthon, l’essai clinique peut se poursuivre après que tous les participants aient été traités pendant un an. Il faudra néanmoins attendre la fin de l’année 2013 pour obtenir des résultats d’efficacité analysés après deux ans de traitements.

1 nouveau-né sur 6 000 atteint

« Grâce aux dons recueillies lors du Téléthon, nous avons pu soutenir le développement de l’olesoxime depuis le premier screening jusqu’à l’essai clinique en cours », explique Christian Cottet, directeur général de l’AFM-Téléthon. « Il s’agit d’un essai clinique important, qui porte l’espoir d’un premier traitement potentiel pour les patients atteints d’amyotrophie spinale. »

L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire invalidante et progressive. Environ 1 nouveau-né sur 6 000 en est atteint, et près de 20 millions de parents potentiels aux Etats-Unis et en Europe sont porteurs du gène muté impliqué dans l’amyotrophie spinale. Dans les cas les plus sévères, la maladie peut être fatale.

« L’olesoxime est une molécule prometteuse pour le traitement de l’amyotrophie spinale », ajoute Christine Placet, présidente du directoire de Trophos. « Avec l’AFM-Téléthon, nous travaillons de concert depuis plus de 10 ans. Cet essai clinique est la dernière étape de ce partenariat au long cours »