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Le trans-épissage s'avère être une stratégie alternative efficace pour les personnes atteintes de DMD chez lesquelles le saut d’exon ne peut pas être appliqué.

Preuve de concept de l’efficacité du saut d’un pseudo-exon du gène RYR1 pour augmenter l’expression de la protéine RYR1 normale.

Augmentation de la durée de vie chez les personnes atteintes de myopathie de Duchenne accueillies à la résidence Yolaine de Kepper

Marisol Touraine, Ministre des affaires sociales et de la santé, a présenté le 23 septembre, la stratégie nationale de santé. Réaction de l’AFM-Téléthon.

Lors du dernier congrès de l'association CMT-France, le Pr Daniel Cohen (Pharnext) a évoqué les résultats préliminaires de l'essai PXT 3003 dans la CMT1A.

Depuis plus de 25 ans, l’AFM-Téléthon expérimente un métier d’accompagnement global des malades confrontés à des parcours de santé complexes. Au sein de ses services régionaux partout en France, plus de 100 « Référents de Parcours de Santé », professionnels spécialisés, accompagnent au long cours plus de 15 000 malades neuromusculaires.

Publication du compte rendu du 184e atelier ENMC consacré à la douleur et à la fatigue dans les maladies neuromusculaires.

BNP Paribas soutient la tournée de Térez Montcalm, du 27 septembre au 9 octobre 2013.
Un don de 1€ par billet sera reversé à l’AFM-Téléthon.

Sandrine est la maman de d’Emma, 6 ans, atteinte de laminopathie. Elles seront une des familles ambassadrices du Téléthon 2013.

A quelques semaines du Téléthon des 6 et 7 décembre 2013, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon donne 13 conférences dans toute la France.

Le compte rendu du 193e workshop ENMC consacré au diagnostic anatomo-pathologique dans la myopathie inflammatoire idiopathique est paru en septembre 2013.

Lundi 16 septembre, Patrick Bruel était à Evry pour rencontrer les familles ambassadrices et découvrir les laboratoires de l’AFM-Téléthon.

Généthon a accueilli ses partenaires pour l’ouverture officielle de son centre de production de médicaments de thérapie génique, Généthon Bioprod.

Vanessa est la maman de Lucas, 6 ans, atteint de dystrophie musculaire d’Emery-Dreifuss. Ils seront une des familles ambassadrices du Téléthon 2013.

Plus de 1 600 personnes se sont réunies dans 8 villes de France, le 7 septembre. Un moment fort pour les bénévoles en charge des 200 000 animations Téléthon.