DMOP : greffe de myoblaste, bien tolérée et efficace dans le pharynx

La dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP) est une maladie musculaire qui touche essentiellement les muscles des paupières (chute des paupières supérieures) et de la gorge (troubles de déglutition). Le principal traitement des difficultés à avaler (dysphagie) consiste à réaliser une myotomie crico-pharyngée, c’est-à-dire à sectionner le muscle sphincter supérieur de l’œsophage qui entoure la partie haute de l’œsophage et qui normalement s'ouvre pour permettre le passage des aliments lors de la déglutition. Si ce traitement a montré une efficacité immédiate, il n’empêche pas la réapparition progressive de la dysphagie.

Une piste thérapeutique complémentaire vise à traiter la dysphagie par thérapie cellulaire. Le but est d'apporter des cellules qui vont former du muscle, les myoblastes, dans les muscles de la gorge atteints par la maladie afin de leur redonner de la force. Dans la dystrophie musculaire oculopharyngée, tous les muscles n'étant pas atteints de la même façon par la maladie, il est possible de prélever des myobastes d’un muscle épargné par la maladie et de les greffer dans un muscle malade (muscle du pharynx).

Un essai de phase I/IIa, réalisé en France et soutenu par l’AFM-Téléthon, a évalué la tolérance et l’efficacité sur la qualité de la déglutition, de la greffe de myoblastes dans les muscles du pharynx, associée à une myotomie crico-pharyngée.
Les résultats de cet essai, réalisé chez 12 personnes atteintes de DMOP avec une dysfonction du sphincter supérieur de l’œsophage, ont montré l’absence de toxicité d’une telle procédure et une amélioration de la qualité de vie et de la déglutition sans dégradation fonctionnelle à long terme (2 ans).

L’essai se poursuit chez 16 autres patients avec une simplification de la procédure et l’inclusion de patients ayant pour certains déjà subi une myotomie cricopharyngée et à qui il est proposé uniquement une greffe de myoblastes complémentaire.

Source

Autologous myoblast transplantation for oculopharyngeal muscular dystrophy: a Phase I/IIa clinical study.
Périé S, Trollet C, Mouly V, Vanneaux V, Mamchaoui K, Bouazza B, Pierre Marolleau J, Laforêt P, Chapon F, Eymard B, Butler-Browne G, Larghero J, St Guily JL.
Mol Ther. 2013 (Juil). Doi : 10.1038/mt.2013.155. [Epub ahead of print]