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La piste de la thérapie génique avec une micro-utrophine s’avère prometteuse pour cibler non seulement les muscles squelettiques mais aussi le cœur dans des souris modèles de DMD.

Aujourd’hui, Madame Brigitte Macron était en visite dans les laboratoires de l’AFM-Téléthon.

Le rôle des auto-anticorps anti-SRP et anti-HMGCR dans la survenue de la myopathie nécrosante se confirme dans des modèles de souris

Parce que la parentalité est un élément de la citoyenneté, le comité inter associatifs « Parentalité des personnes en situation de handicap », dont l’AFM-Téléthon fait partie, organise une table-ronde le 4 février au ministère des Solidarités et de la Santé pour présenter des pistes d’action.

Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement.

Revivez en images l'année 2018, une année unique de Grandes Victoires.

Nagui, fidèle compagnon du Téléthon, organise un concert exceptionnel au Zénith Paris le 17 janvier, pour continuer à faire grimper le compteur. Rendez-vous le 2 février à 21 h sur France 2 !

Le Téléthon 2018 a montré à quel point les dons confiés à l’AFM-Téléthon sont utiles et donnent des résultats concrets pour les malades. En effet, la thérapie génique, notamment, soutenue et développée par l’AFM-Téléthon, offre une nouvelle vie à Chonticha, Armand, Sethi et d’autres enfants ou jeunes adultes atteints de maladies rares, et représente un réel espoir pour les familles sans solution thérapeutique.

Les partenaires restent mobilisés en cette fin d’année pour le Téléthon. Alors pourquoi pas un cadeau Téléthon au pied du sapin ?

Vous l’avez découvert lors du Téléthon, Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique dont il est le promoteur.

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans.

Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.

Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.