Retrospective des moments forts de 2018

Pour en savoir plus :

Janvier  
Myopathie myotubulaire : un pas de géant franchi !  Des bébés privés de tout mouvement désormais capables de se tenir assis seuls, d’attraper un objet.

Personnes en situation de handicap et professionnels croisent leurs regards sur le thème « Devenir parent quand on est en situation de handicap". 

Mars
89 189 384 euros, c’est le résultat final du Téléthon 2017. Merci à tous !

1958-2018 : 60 ans de combat qui ont tout changé ! De victoires scientifiques en conquêtes sociales, des limites que l’on croyait infranchissables ont été repoussées.

Avril
Succès de thérapie génique pour la bêta-thalassémie. Les résultats d’un essai clinique confirment l’efficacité du traitement. Un espoir pour les maladies rares du sang

Juin
Les services régionaux ont 30 ans  L’AFM crée en 1988, le métier de "Référent Parcours de Santé". 30 ans plus tard ce métier est un modèle d’accompagnement innovant et visionnaire.

Août
Dystrophie myotonique de Steinert : des résultats encourageants de la Metformine, un antidiabétique connu, pour l’amélioration de la motricité des malades

Septembre
Myopathies de Duchenne et Becker : Un dispositif d’assistance ventriculaire gauche est  implanté chez deux patients. Une première française !

Octobre
Une première scientifique ! Des chercheurs démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une découverte qui devrait permettre de renforcer l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Décembre
Victoire : un premier patient atteint d'une maladie rare du foie, le syndrôme de Crigler-Najjar, traité par thérapie génique dans un essai mené par Généthon.

Téléthon 2018 : Le Téléthon 2018 partage ses plus belles victoires  et affiche un compteur en fin d’émission de 69 290 089 €