SMA : des résultats complémentaires du premier essai de thérapie génique
Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement.
Le premier essai de l’AVXS-101
Le premier essai de thérapie génique avec l’AVXS-101, un vecteur viral AAV transportant le gène SMN1, s’est déroulé entre avril 2014 et août 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1. Deux doses du produit AVXS-101 ont été testées : une faible dose chez 3 premiers participants et une forte dose chez 12 participants.
D’une durée de 2 ans, cet essai a non seulement mis en évidence la bonne tolérance du produit, administré par voie intraveineuse, mais aussi une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur des participants.
Des résultats complémentaires de cet essai
De nouveaux résultats, publiés en décembre 2018, concernent les 12 participants ayant reçu une forte dose d’AVXS-101. Au terme du suivi de 2 ans, l’AVXS-101 a permis de réduire les complications respiratoires et nutritionnelles ainsi que le nombre d’hospitalisations des participants.
Source
Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy.
Al-Zaidy S, Pickard AS, Kotha K, Alfano LN, Lowes L, Paul G, Church K, Lehman K, Sproule DM, Dabbous O, Maru B, Berry K, Arnold WD, Kissel JT, Mendell JR, Shell R.
Pediatr Pulmonol., 2018 (Déc).