DMD : résultats du premier essai du vamorolone

Le vamorolone (ou VBP15) est un glucocorticoïde synthétique aux propriétés anti-inflammatoires. Il présente l’avantage de provoquer moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez la souris, ce qui fait de lui un potentiel candidat-médicament dans la myopathie de Duchenne (DMD).

Un essai de phase II du vamorolone s’est déroulé de juin 2016 à novembre 2017 auprès de 48 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, ambulants et n’ayant jamais reçu de corticoïdes auparavant. Le but était d’évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation, le devenir dans l’organisme du produit (pharmacocinétique) et de mesurer certains marqueurs biologiques des effets secondaires des corticoïdes (résistance à l’insuline, modification du remodelage osseux…).
Les participants ont reçu le traitement par voie orale pendant 2 semaines (4 doses testées ;12 participants par groupe) et ont été suivis 2 semaines supplémentaires sans traitement.
Les résultats publiés en octobre 2018 montrent que le vamorolone est bien toléré, mieux, semble-t-il, que les corticoïdes, et avec un fort effet anti-inflammatoire. Une étude à plus long terme est en cours et permettra de confirmer ou non ces observations.

Source

Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug.
Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR.
Pharmacol Res., 2018 (Oct).

Sur Clinicaltrials.gov : essai de phase II du vamorolone, étude à plus long terme.