DMD : une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris
La piste de la thérapie génique avec une micro-utrophine s’avère prometteuse pour cibler non seulement les muscles squelettiques mais aussi le cœur dans des souris modèles de DMD.
L’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine
L’utrophine est une protéine très similaire à la dystrophine. Durant le développement embryonnaire, l’utrophine est exprimée sous la membrane des cellules musculaires, comme la dystrophine l'est après la naissance. L'expression de l'utrophine, quant à elle, diminue pour n’être présente, alors, qu’au niveau des jonctions neuromusculaires ou myotendineuses.
Plusieurs équipes de chercheurs ont mis en évidence, dans des modèles animaux, que l’utrophine pouvait compenser l’absence de dystrophine.
La micro-utrophine pour cibler muscle et cœur
Des chercheurs anglophones ont étudié la piste de la thérapie génique avec le gène de micro-utrophine dans un modèle de souris atteinte de myopathie de Duchenne (DMD) sévère avec atteinte cardiaque.
Les résultats ont montré que l’administration à ces souris d’un AAV transportant le gène de micro-utrophine améliore non seulement leur fonction musculaire mais aussi leur fonction cardiaque. L’utrophine pourrait ainsi remplacer la dystrophine aussi dans le cœur. Ces résultats viennent confirmer des travaux qui datent de plus de 20 ans. Les auteurs de conclure que cette piste de thérapie génique pourrait être bénéfique à un grand nombre de personnes atteintes de DMD, indépendamment de leur anomalie dans le gène codant la dystrophine.
Source
Micro-utrophin Improves Cardiac and Skeletal Muscle Function of Severely Affected D2/mdx Mice.
Kennedy TL, Guiraud S, Edwards B, Squire S, Moir L, Babbs A, Odom G, Golebiowski D, Schneider J, Chamberlain JS, Davies KE.
Mol Ther Methods Clin Dev., 2018 (Oct).