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Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans.

Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.

Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.

L’année 2018 a été marquée par de grandes victoires dans les maladies du sang, du foie et maintenant du muscle. C’est un moment unique que nous sommes en train de vivre grâce à vous, un changement de monde dont nous sommes tous les artisans.

L’année où le Téléthon partage ses plus belles victoires, son compteur est fragilisé par un contexte social très difficile

Avec vous, rien n’est impossible ! Le 3637 et Téléthon.fr, c’est maintenant

Le Téléthon 2018, qui débute ce soir à 18h45 sur France 2, sera placé sous le signe des Victoires. En 2018, « Vaincre la maladie est enfin possible » comme le montreront les multiples témoignages de malades et de chercheurs durant les trente heures de programme sur France Télévisions. La thérapie génique, portée par l’AFM-Téléthon depuis plus de 20 ans, multiplie les victoires pour des maladies rares longtemps considérées comme incurables. Ce Téléthon marque un tournant majeur pour les familles et les chercheurs

Vivre avec une maladie génétique évolutive est un combat de chaque instant. Plus de 30 ans après le 1er Téléthon, la vie des familles et des personnes malades a totalement changé.

Généthon a démarré un essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

En 2018, grâce au travail acharné des chercheurs des laboratoires du Téléthon, un pas de géant vient d’être franchi avec de premiers résultats de la thérapie génique dans des maladies du muscle.

En 2018, la thérapie génique confirme son efficacité pour le traitement de la bêta-thalassémie, l’une des maladies génétiques du sang la plus fréquente.

La mobilisation aux quatre coins de France bat son plein. A quelques heures de la dernière émission de ces 30 heures exceptionnelles, c’est la dernière ligne droite du marathon ! Continuez à vous mobiliser et à suivre en direct cette grande fête !

Le Téléthon 2018 est entré dans sa dernière ligne droite. A 19h30, le compteur affichait plus de 36 millions d’euros.

Hier, les myopathies étaient inconnues et incurables, aujourd’hui les premiers traitements arrivent pour certaines d’entre elles. Le combat continue !