Démarrage en France de l’essai STR1VE-Eu dans la SMA de type I

L’AVXS-101 est un candidat-médicament de thérapie génique développé par la société AveXis et à l’essai chez l’homme dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA). L’administration par voie intraveineuse de l’AVXS-101, combinaison d’un vecteur adénoviral AAV9 et du gène SMN1, doit permettre, en compensant l’absence de ce gène dans la SMA, de produire la protéine SMN dans le système nerveux central.
Un premier essai clinique de phase I chez des nourrissons de moins de 8 mois atteints de SMA de type I a montré une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur de ces nourrissons ainsi qu’une meilleure santé pulmonaire et nutritionnelle après 2 ans de traitement.

L’essai STR1VE-EU démarre en France, à I-Motion

Deux essais de phase III évaluant l’AVXS-101 sont en cours chez des nourrissons atteints de SMA de type I, âgés de moins de 6 mois : l’essai STR1VE aux États-Unis et l’essai STR1VE-EU en Europe.
▪ L’unique centre en France pour l’essai STR1VE-EU vient d’ouvrir à I-Motion ; un petit nombre de nourrissons y sera recruté en fonction de critères d’inclusion précis (âge, état de santé…) qui garantissent la sécurité des participants et la rigueur scientifique de l’essai.

Contact pour la participation à l’essai : I-Motion, Docteur Laurent Servais, investigateur principal (l.servais@institut-myologie.org)

A propos de la thérapie génique dans la SMA

En 2009 et en 2011, des équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie obtiennent les premiers succès de thérapie génique dans des modèles de souris atteintes de SMA : efficacité dans le système nerveux central du vecteur AAV9-SMN1 et de ses voies d’administration.
• Parallèlement, le laboratoire américain AveXis a développé l’AVXS-101, constitué par un AAV9 transportant le gène SMN1.
• Un premier essai de phase I de l’AVXS-101 administré par voie intraveineuse chez 15 participants atteints de SMA de type 1 a permis de mettre en évidence une bonne tolérance du produit et une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur.
Ces résultats encourageants ont conduit au lancement aux États-Unis de l’essai STR1VE en septembre 2017 chez 20 nourrissons atteints de SMA de type 1.
• A noter qu’en mars 2018, Généthon a octroyé à AveXis (récemment racheté par Novartis), une licence incluant les droits exclusifs mondiaux sur le produit de thérapie génique AAV9-SMN1 et ses voies d’administration.
• En octobre 2018, AveXis a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’AVXS-101 auprès des autorités américaine, européenne et japonaise.

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