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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
La bonne tolérance de l’ACE-083 dans une première partie d’essai en ouvert permet le lancement de la deuxième partie en double aveugle dans la FSH aux Etats-Unis et au Canada.
Le laboratoire Généthon, où le médicament de thérapie génique a été conçu, se félicite des résultats intermédiaires de cet essai.
De nombreux événements sont venus ponctuer cette année 2017. Découvrez-les ici
« Devenir parent quand on est en situation de handicap : quels besoins, quel accompagnement ? Regard croisé entre les personnes concernées, leur entourage, les professionnels ». Rendez-vous le 24 janvier à Évry.
La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.
Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.
Une étude pilote met en évidence les effets bénéfiques de la mélatonine chez 3 personnes atteintes de CMT1A.
Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.
Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.
Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.
La lamotrigine pourrait être une alternative à la mexilétine dans le traitement de myotonie non dystrophique.
« Ce sont les téléspectateurs qui ont la vie de mon enfant entre leurs mains. Ce sont eux qui peuvent le sauver »
L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !
En septembre 2017, une premier enfant atteint de myopathie myotubulaire a reçu un traitement de thérapie génique aux Etats-Unis. Un traitement devéloppé par Généthon, un laboratoire de l’AFM-Téléthon.