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Dans ce hors-série de Médecine-Sciences (mars 2019) sont publiées les communications présentées en septembre 2018 à la Journée de Recherche Clinique

CMT-France a réuni neurologues, généticiens, chercheurs, associatifs, fabricants d’aides techniques le 30 mars 2019, à Montpellier, pour son congrès annuel.

Des progrès réalisés dans le développement de nouveaux candidats-médicaments ont été annoncés lors de la 9ème journée française Maladie de Pompe

Vendredi 5 avril, l’AFM-Téléthon a ouvert ses portes à plus de 250 bénévoles Téléthon pour une visite de Généthon, l’un de ses laboratoires. Cette immersion a permis aux bénévoles de mieux comprendre l’ampleur des recherches impulsées grâce aux dons collectés pendant les trente heures.

Les outils et innovations numériques se déploient dans le domaine de la santé pour mieux diagnostiquer et prendre en charge les maladies neuromusculaires

Les travaux de 4 jeunes chercheurs ont été distingués lors du congrès international de Myologie. Que ce soient pour leurs présentations orales ou leurs posters, découvrez les travaux de ces spécialistes du muscle qui représentent la recherche de demain.

7 plénières, 12 sessions parallèles, 5 symposiums industriels, et plus de 400 posters scientifiques pour aborder les questions d’actualité de la myologie, les découvertes et les nouvelles avancées, les progrès dans l’identification de nouveaux gènes, les thérapies innovantes avec notamment les dernières avancées de la thérapie génique dans le traitement de l’ensemble de la masse musculaire... Retrouvez chaque jour les faits marquants de la journée.

Myology 2019 a débuté le 25 mars.Le congrès international de myologie réunit de nombreux experts internationaux. Découvrez les interviews vidéos de ces spécialistes ici.

Une équipe de l’Institut de Myologie réalise la première cartographie cellulaire du muscle squelettique. Un nouvel outil pour mieux comprendre la structure du muscle.

Le MYO-101, produit de thérapie génique pour la LGMD2E, a été bien toléré et a permis la production de la bêta-sarcoglycane chez les 3 premiers patients traités.

Dans un contexte particulièrement difficile, les belles victoires du Téléthon ont mobilisé les français. Merci pour cette collecte exceptionnelle ! Merci pour cette extrême fidélité !

Les résultats d’une étude d’histoire naturelle précisent la proportion des troubles neurocognitifs chez 204 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD

Une stratégie de thérapie génique permet de prévenir la réaction immunitaire anti-GAA et entraîne une expression durable de la protéine dans des souris déficientes en GAA

Du 25 au 28 mars, l’AFM-Téléthon organise Myology 2019, un congrès dédié aux muscles réunissant des experts du monde entier. Un événement incontournable à suivre ici.