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Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement.

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.

Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.

Dépôt de dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AVXS-101 dans la SMA pour les États-Unis, l’Europe et le Japon.

Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants.

La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.

Le « Zoom sur… la maladie de Kennedy » a été mis à jour.

Biogen diffuse une information à la demande des autorités de santé européenne et française.

Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.

Le Ministère de la Santé aurait décidé d’exclure la SMA de type 3 des négociations du prix du Spinraza actuellement en cours. L’AFM-Téléthon dénonce cette situation.

Le conseil génétique permet d’estimer le risque de transmission d’une maladie génétique présente dans la famille et de s’informer des conséquences de ce risque.

Retour d’expérience du nusinersen dans des centres investigateurs allemands.