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Le « Zoom sur… la recherche dans la maladie de Steinert » a été mis à jour.

Le « Zoom sur… la recherche dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth » a été mis à jour.

Une étude d’une durée de 9 ans met en évidence l’effet bénéfique d’une supplémentation en L-arginine dans le syndrome de MELAS.

Le TAS-205, un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique, a été bien toléré dans un essai de phase I dans la DMD.

Les oméga-3 réduisent l’obésité et la résistance à l’insuline chez 28 patients atteints de DMD.

Publication par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon de données moléculaires et épidémiologiques issues du registre français.

Une étude néerlandaise met en évidence une fréquence élevée des troubles de la mastication dans la maladie de McArdle.

Effets bénéfiques d’un entrainement physique respiratoire à long terme dans la myasthénie auto-immune.

L’AFM-Téléthon interpelle.

Autorisé aux États-Unis et en Europe, le nusinersen fait l’objet de plusieurs études dont les résultats permettent de mieux cerner ses effets dans la SMA.

La piste de la thérapie génique avec une micro-utrophine s’avère prometteuse pour cibler non seulement les muscles squelettiques mais aussi le cœur dans des souris modèles de DMD.

Le rôle des auto-anticorps anti-SRP et anti-HMGCR dans la survenue de la myopathie nécrosante se confirme dans des modèles de souris

Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement.

Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.

Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans.