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Le 19e numéro des Cahiers de Myologie, uniquement en ligne, est publié sur le site d’EDP Sciences, société spécialisée dans l’édition de revues scientifiques.

Deux études récentes décryptent les attentes des malades et des parents en matière de thérapie génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, en phase d’essai clinique ou comme traitement.

Venez découvrir les portraits de résidents du pôle Yolaine de Kepper (49), réalisés par le photographe Christophe Hargoues, dans le cadre d'une exposition jusqu'au 22 septembre.

Une étude lève le voile sur les effets secondaires considérés par les malades et leurs parents comme « acceptables » lors d’un essai clinique.

Pour sa 4e édition, les JRF se dérouleront aux mois de juin et juillet prochain. Destinées aux malades et leurs familles, retrouvez les dates et lieux de cet événement et organisez votre venue.

Une équipe de Généthon vient de publier des résultats encourageants sur la souris pour cette maladie neuromusculaire. Les chercheurs vont poursuivre leurs travaux pour traiter le corps dans son ensemble.

Nos 600 muscles squelettiques, ceux qui permettent le mouvement, contribuent également à notre équilibre physiologique quotidien. En effet, grâce à leur friande consommation de glucose et de graisse, ils permettent notamment de réguler le diabète et le cholestérol. Ils constituent également une véritable réserve de chaleur. Bref, grâce à eux, on peut s’autoriser quelques excès et affronter l’hiver en toute sécurité ! D’étonnantes fonctions que la plupart ignore et qui grâce à la myologie, la science et la médecine du muscle, sont révélées au grand jour.

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.

Le résultat négatif de l’acide sialique dans la myopathie GNE ne marque pas la fin de cette piste thérapeutique.

Suite à son Assemblée Générale du 15 juin, l’AFM-Téléthon publie le détail de ses activités et de ses comptes dans son Rapport Annuel et Financier. Gage de transparence, le document est disponible ici

Alors que la première thérapie génique pour l’amyotrophie spinale vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain, des premiers enfants français bénéficient du traitement. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.

Retrouvez dans ce numéro un dossier complet sur les avancées scientifiques présentées en mars dernier lors du congrès Myology 2019.

A l’occasion de son sixième anniversaire, Bpifrance et l’AFM-Téléthon reviennent sur l’action du Fonds Biothérapies innovantes et Maladies rares, un fonds Deeptech dédié aux entreprises innovantes du secteur de la santé développant des approches thérapeutiques pour traiter les maladies rares et ouvrir de nouvelles perspectives de traitement pour les maladies plus fréquentes.

7 start-up de biotechnologies financées, 1 médicament sur le marché, 9 essais cliniques en cours.

Selon une étude menée par des chercheurs français, une variété de globules blancs (les lymphocytes T CD8+T-bet+) constitue un marqueur biologique de la maladie.