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Une équipe de l’Institut de Myologie réalise la première cartographie cellulaire du muscle squelettique. Un nouvel outil pour mieux comprendre la structure du muscle.

Le MYO-101, produit de thérapie génique pour la LGMD2E, a été bien toléré et a permis la production de la bêta-sarcoglycane chez les 3 premiers patients traités.

Téléthon 2018 : 85 844 117 euros Merciiii!

Une équipe du Centre de Recherche en Myologie (CRM-UMR 974) de l’Institut de Myologie (Sorbonne Université – INSERM- AIM) a réalisé, en collaboration avec une équipe de l’université des sciences et technologies de Hong Kong, la première cartographie des cellules du muscle squelettique révélant ainsi la composition cellulaire exacte du tissu musculaire adulte, jusqu’à présent partiellement connue. Publiée ce jour dans la revue Molecular Cell, cette première scientifique, soutenue par l’AFM-Téléthon, permet de mieux comprendre la structure du muscle squelettique, d’identifier précisément l’origine de ses dysfonctionnements mais aussi d’observer plus rapidement l’efficacité des traitements.

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Dans un contexte particulièrement difficile, les belles victoires du Téléthon ont mobilisé les français. Merci pour cette collecte exceptionnelle ! Merci pour cette extrême fidélité !

Les résultats d’une étude d’histoire naturelle précisent la proportion des troubles neurocognitifs chez 204 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD

Une stratégie de thérapie génique permet de prévenir la réaction immunitaire anti-GAA et entraîne une expression durable de la protéine dans des souris déficientes en GAA

Un congrès placé sous le signe des thérapeutiques.

Du 25 au 28 mars, l’AFM-Téléthon organise Myology 2019, un congrès dédié aux muscles réunissant des experts du monde entier. Un événement incontournable à suivre ici.

Un groupe d’experts français vient de publier des recommandations sur le diagnostic, le traitement et le suivi de la plus fréquente des myosites de l’enfant.

Une étude récente démontre une tendance à la sécheresse des yeux et un amincissement de la cornée dans deux formes de myosites.

Élaboration de listes consensuelles de gènes pour le dépistage génétique des myopathies par la Commission Outils Diagnostiques de la filière Filnemus

Le samedi 16 mars à Los Angeles, l’AFM-Téléthon a reçu le prix « Pioneer in Technology Development », décerné par la Society for Brain Mapping, pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.