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Une étude conjointe par I-Stem, Généthon et l’Institut de Myologie révèle les effets positifs de deux médicaments, le saracatinib et le bazédoxifène, sur des cellules musculaires modèles de la myopathie des ceintures de type R2 liée à la dysferline. Une voie de recherche inédite à explorer.

Les médias parlent de l'AFM-Téléthon ! Découvrez une sélection non exhaustive d'articles de presse, d'émission TV et radio...

Soutien et entraide avec le groupe d’intérêt Myopathies Inflammatoires

Des malades et des familles concernés vous informent sur la maladie et sa prise en charge.

Depuis 2001, la Ligne Accueil Familles de l'AFM-Téléthon répond aux demandes des personnes malades et de leurs proches. Aujourd’hui, environ 40 000 sollicitations ont été reçues (appels téléphoniques, mails et courriers postaux confondus), un cap symbolique qui illustre l’engagement de l’AFM-Téléthon aux côtés des familles. 

Les résultats d’une analyse neuropsychologique de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne montrent un impact de la maladie sur la cognition sociale.

Alors qu’un essai de thérapie génique innovant semble prometteur chez les deux premiers malades traités, les chercheurs continuent d’explorer de nouvelles pistes de traitements ainsi que les mécanismes moléculaires en cause dans des modèles biologiques de la dystrophie musculaire oculopharyngée.

Publiés par l’AFM-Téléthon, les Repères Savoir & Comprendre présentent l’information dont vous avez besoin dans un format court et lisible, avec des témoignages et des liens pour aller plus loin. Deux types de numéros : les Repères « toutes maladies neuromusculaires » portant sur des sujets en lien avec le parcours de soins et la vie quotidienne. Les Repères « Ma maladie », dédiés à une maladie ou un groupe de maladies neuromusculaires.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Vous êtes concerné(e) par une dystrophie musculaire congénitale ? Venez rencontrer des experts scientifiques et médicaux pour mieux comprendre la maladie et sa prise en charge. Rendez-vous le samedi 29 mars 2025 à Évry, de 9h30 à 17h30, pour une journée riche en informations et en échanges. 

De nouvelles publications médicales illustrent les progrès des connaissances dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, la myasthénie auto-immune et la myopathie de Duchenne.

Grâce au soutien financier de l’AFM-Téléthon, une étape décisive vient d’être franchie dans la lutte contre la drépanocytose. En collaboration avec l’AP-HP, l’Institut Imagine et SK pharmteco, l’AFM-Téléthon va permettre la production de vecteurs lentiviraux destinés au développement d’un essai clinique de thérapie génique. Un espoir pour les 5 millions de malades concernés dans le monde par cette maladie du sang incurable à ce jour.

Des chercheurs français ont mis au point une approche diminuant la fabrication de PMP22 grâce à un ARN interférent. Son efficacité chez l’animal se confirme.

Une équipe chypriote, financée par l’AFM-Téléthon, a montré qu’une thérapie génique ciblant les cellules de Schwann pourrait être efficace dans la CMT 4C tandis qu’une équipe américaine mise plutôt sur une approche ciblant les cellules musculaires.

Les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 (CMT1) peuvent présenter des difficultés auditives qui peuvent limiter leurs interactions sociales.