Drépanocytose : vers un essai de thérapie génique soutenu par l’AFM-Téléthon
Grâce au soutien financier de l’AFM-Téléthon, une étape décisive vient d’être franchie dans la lutte contre la drépanocytose. En collaboration avec l’AP-HP, l’Institut Imagine et SK pharmteco, l’AFM-Téléthon va permettre la production de vecteurs lentiviraux destinés au développement d’un essai clinique de thérapie génique. Un espoir pour les 5 millions de malades concernés dans le monde par cette maladie du sang incurable à ce jour.
Un projet rendu possible par l’AFM-Téléthon
L’AFM-Téléthon finance les dernières phases précliniques et la production technique des vecteurs lentiviraux, nécessaires pour franchir cette étape clé avant le lancement d’un essai clinique.
« Nous sommes fiers de soutenir cette phase clé de validation de ce candidat médicament de thérapie génique pour la drépanocytose, une maladie du sang rare et extrêmement grave qui touche des milliers de personnes en France et des millions dans le monde, et de permettre aux chercheurs que nous soutenons depuis de nombreuses années, notamment grâce au Téléthon, de franchir la dernière étape vers le traitement de ces patients.» a déclaré Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l'AFM-Téléthon.
Cet engagement s’inscrit dans la stratégie d'intérêt général de l’AFM-Téléthon pour accélérer la mise au point de traitements innovants pour les maladies génétiques rares. En soutenant ce projet, l’association contribue à une avancée décisive vers l’application clinique de la thérapie génique pour la drépanocytose.
Une thérapie génique prometteuse en développement
Ce projet repose sur une approche de modification génétique ex vivo des cellules souches hématopoïétiques des patients grâce à un vecteur lentiviral, nouvellement développé par les laboratoires d’Annarita Miccio et Marina Cavazzana à l'Institut Imagine, à l’issue de travaux antérieurs menés en collaboration avec Mario Amendola de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon.
Pourquoi cet essai est-il crucial ?
La drépanocytose, maladie génétique affectant les globules rouges, touche des milliers de personnes en France et près de 5 millions dans le monde. Elle provoque de graves douleurs touchant plusieurs organes, de l’anémie et une sensibilité accrue aux infections. À ce jour, il n’existe pas de traitement curatif pour cette maladie chronique.
La production des vecteurs lentiviraux constitue une avancée majeure pour que cette thérapie génique puisse passer à l’étape clinique