23/01/2018
Maladie de Pompe : le foie pour soigner les muscles
Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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22/01/2018
Anti-myostatines : une efficacité dépendante de l’importance de l’atteinte musculaire
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
18/01/2018
Maladie de Pompe : thérapie génique visant le diaphragme
Un essai de thérapie génique montre la faisabilité et la tolérance de l’injection dans le diaphragme dans la maladie de Pompe à début précoce.
18/01/2018
Maladie de Pompe : une thérapie génique en ciblant le foie
Une équipe de Généthon parvient à faire sécréter par le foie l’enzyme manquante dans la maladie de Pompe pour cibler les muscles.
18/01/2018
FSH : annonce de résultats préliminaires positifs d’un essai de l’ACE-083
La bonne tolérance de l’ACE-083 dans une première partie d’essai en ouvert permet le lancement de la deuxième partie en double aveugle dans la FSH aux Etats-Unis et au Canada.
12/01/2018
Myopathie myotubulaire : Résultats intermédiaires d’un essai mené avec un produit de thérapie génique développé par Généthon
Le laboratoire Généthon, où le médicament de thérapie génique a été conçu, se félicite des résultats intermédiaires de cet essai.
12/01/2018
Rétrospective des moments forts de l'année 2017
De nombreux événements sont venus ponctuer cette année 2017. Découvrez-les ici
09/01/2018
Journée d’étude sur la Parentalité des personnes en situation de handicap.
« Devenir parent quand on est en situation de handicap : quels besoins, quel accompagnement ? Regard croisé entre les personnes concernées, leur entourage, les professionnels ». Rendez-vous le 24 janvier à Évry.
26/12/2017
1e journée d'information "E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques"
La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.
20/12/2017
Un traitement innovant bientot à l’essai pour réparer la rétine.
Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.
18/12/2017
CMT : effets bénéfiques de la mélatonine
Une étude pilote met en évidence les effets bénéfiques de la mélatonine chez 3 personnes atteintes de CMT1A.
15/12/2017
Granulomatose septique chronique : une alliance au service des malades
Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.
14/12/2017
Un premier essai de thérapie génique va démarrer dans la SMA de type 2
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.
14/12/2017
Les 15èmes Journées de la SFM, à Colmar
Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.
14/12/2017
Le 16ème numéro des Cahiers de Myologie est paru en novembre pour les JSFM 2017
Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.