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L’AFM-Téléthon édite de nombreux supports spécifiques pour les personnes concernées par la maladie, pour les médecins et pour les professionnels médicaux. Retrouvez-les ici !

Grâce au système CRISPR/Cas9, une équipe américaine a réussi à rétablir à long terme, l’expression de la dystrophine dans les muscles de souris dystrophiques.

Le RG7800 est bien toléré et augmente l’expression de l’ARNm et de la protéine du gène SMN2 chez des volontaires sains et des personnes atteintes de SMA.

Recrutements en cours à l’Institut I-Motion (Paris) pour l’essai de phase III évaluant l’AVXS-101 dans la SMA de type I

Une étude américaine menée sur une cohorte de 4656 individus suspectés cliniquement de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) apporte des éclairages nouveaux sur les mécanismes en cause.

Alors que la négociation de prix est toujours en cours, les patients atteints de SMA de type 3 ne peuvent se voir refuser le traitement en argumentant de son absence de remboursement. Explications.

Une production modeste de dystrophine dans les biopsies musculaires de trois participants à l'essai de phase I/II, IGNITE-DMD, après 3 mois de traitement avec le SGT-001

Découvrez le premier numéro de l’année avec un dossier consacré à la lutte contre l’errance diagnostic.