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Une enquête européenne sur les demandes adressées aux services d'assistance dédiés aux maladies rares a été coordonnée par Eurordis.

Santhera communique à propos de résultats préliminaires encourageants de l'idébénone sur la fonction respiratoire dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Une équipe a développé des oligonucléotides antisens qui cible un autre répresseur du gène SMN2 dans l'amyotrophie spinale proximale.

Créée en 2004 par GENETHON et l’AFM-Telethon, Genosafe est une société de services dont la mission principale est d’accompagner ses clients à tous les stades de développement d’un médicament de thérapie innovante.

Les premiers résultats de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez des nourrissons et chez des enfants, montrent une amélioration de la fonction motrice.

Traiter précocement et longtemps avec le drisapersen serait plus efficace sur la marche dans la DMD

L’Olesoxime, une nouvelle molécule développée par Trophos en partenariat avec l’AFM-Téléthon, permettrait de ralentir l’évolution de la maladie.

Un essai de phase I de thérapie génique démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans un centre aux États-Unis.

Pendant cette journée, les chercheurs recevront le public pour parler des avancées de la recherche, des enjeux de leurs travaux et faire découvrir leur laboratoire.

Souvenez-vous, elle était l’interprète aux côtés de Patrick Bruel, Cali et Bénabar de la chanson Arc-en-ciel devenue l’hymne du Téléthon 2013.

Un suivi cardiologique particulier n’est pas nécessaire chez les personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.

Le congrès organisé le 29 mars 2014 par l'association CMT-France a été l'occasion de faire le point sur l'essai du pléomédicament PXT 3003 dans la CMT1A.

L'aventure du Téléthon vous tente ? L'association recherche de manière urgente pour 14 départements des coordinateurs bénévoles.

La cinquième Journée Maladie de Pompe a été l’occasion de faire le point sur la prise en charge et les traitements dans cette maladie.

89 327 268 euros, c’est le résultat final du Téléthon 2013. Un résultat qui dépasse largement le compteur clos le 7 décembre dernier* mais également la collecte du Téléthon 2012**. L’AFM-Téléthon et France Télévisions remercient tous ceux qui ont tenu leurs promesses, et bien plus encore, pour relever le défi que leur avait lancé Patrick Bruel, le parrain de ce Téléthon 2013 : « battre le score de l’année dernière (…)».