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Il n’est pas systématiquement nécessaire de traiter les personnes atteintes de maladie de Pompe asymptomatiques, une surveillance étroite peut être suffisante.

Preuve de concept de la faisabilité d’une modification du génome pour améliorer le phénotype de cellules souches atteintes de DM1.

Le réseau associatif interroge les français sur leur vision de la cohésion sociale.

Le portail des maladies rares et des médicaments orphelins lance une nouvelle application mobile consacrée au handicap rare : Orpha Guides

Le VLM du 1er trimestre 2015 est arrivé. Au sommaire de cette nouvelle édition retrouvez le dossier consacré aux 10 ans de la loi du 11 février 2005 : Liberté, égalité, citoyenneté : Où en est-on 10 ans après ? L'événement dresse les grandes perspectives de cette année à venir avec une interview de la présidente de l'AFM-Téléthon.

Une session spécifique pour les patients sera organisée le 27 mars au cours de cette nouvelle édition du congrès JIVD, un événement médical majeur dans la domaine de l’assistance respiratoire.

Une collaboration qui permettra de franchir les étapes du développement des innovations biomédicales jusqu'à l'application clinique.

Mise en évidence de l’efficacité d’oligonucléotides antisens tricyclo-ADN sur les fonctions musculaire, cardiaque et respiratoire de 2 souris modèles de DMD.

Mise en évidence de la bonne tolérance et de l’absorption rapide d’une nouvelle formulation du SMT C1100 par des volontaires sains.

Un produit de thérapie génique apportant le gène de la microdystrophine dans le liquide amniotique induit une tolérance immunitaire chez des chiens modèles de DMD.

Le samedi 28 février 2015 a eu lieu la 8e Journée Internationale des Maladies Rares, un événement initié en 2008 et coordonné par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares.

Le manque d’accessibilité des lieux publics, des transports et des logements, entraînent des difficultés quotidiennes pour les personnes en situation de handicap et leurs familles.

En 2005, la volonté affirmée était de permettre la participation des personnes en situation de handicap aux décisions les concernant individuellement ou collectivement.

« Vivre avec une maladie rare : ensemble, jour après jour ».
Le 28 février prochain, la 8e Journée Internationale des Maladies Rares (Rare Disease Day) portera la voix des malades dans plus de 80 pays dans le monde.

Derrière les austères grilles de tarifs et référentiels souvent inadaptés l’approche globale de l’humain et le projet de vie de la personne en situation de handicap sont souvent laissés pour compte.