SMA : début de l’essai ENDEAR en France

L’Institut de Myologie (Paris), seul centre investigateur français de l’essai international de phase III, randomisé, contrôlé, en double aveugle, de l’ISIS-SMNRx, appelé ENDEAR, vient d’ouvrir. Les participants prévus seront suivis à l’Hôpital Trousseau dans le cadre de l’Institut I-Motion (créé par l’Institut de Myologie, l’AFM-Téléthon, l’Université Pierre et Marie Curie et l’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris).

Cet essai, mené par ISIS Pharmaceuticals a pour but d’évaluer, pendant 13 mois, la tolérance et l'efficacité clinique de l'oligonucléotide antisens ISIS-SMNRx administré dans le liquide céphalo-rachidien (injection intra-thécale) chez 111 nourrissons atteints d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type I, âgés de maximum 7 mois au moment de l’inclusion. Il se déroule en France, aux États-Unis, en Australie, au Canada, en Allemagne, à Hong-Kong, en Italie, au Japon, en Corée, en Espagne, en Suède, à Taïwan et au Royaume-Uni.

A noter que l’essai CHERISH, un autre essai international de phase III de l’ISIS-SMNRx chez 117 enfants atteints de SMA, âgés de 2 à 12 ans, capables de tenir assis sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche est en cours aux États-Unis, au Canada, en Italie et en Suède. Il n’a pas démarré en France, ni en Allemagne, à Hong-Kong, au Japon, en Corée, en Espagne et au Royaume-Uni.

Pour en savoir plus :
Sur l’essai ENDEAR