23/03/2020
Myasthénie : des résultats encourageants pour le zilucoplan
Un essai clinique mené en Amérique du nord conclut aux effets positifs du zilucoplan dans la myasthénie auto-immune généralisée.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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20/03/2020
Myopathie de Duchenne : premiers résultats du golodirsen
Le traitement par saut de l’exon 53 du gène DMD avec le golodirsen (Vyondys 53) induit la production de dystrophine dans le muscle des patients atteints de DMD.
19/03/2020
Maladies neuromusculaires : de l’intérêt de l’exercice
De nouveaux articles en faveur de l’exercice dans les maladies neuromusculaires ont été publiés.
19/03/2020
FSH : la fixation chirurgicale de l’omoplate à Nice
Retour d’expérience d’une fixation chirurgicale de l’omoplate positive chez 5 femmes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.
19/03/2020
SMA : ajout d’un anti-myostatine à un traitement agissant sur SMN
Un double traitement associant un anti-myostatine à un oligonucléotide antisens agissant sur SMN semble prometteur dans des souris modèles de SMA.
12/03/2020
Arrêt du développement de l’ACE-083 dans la CMT
Les résultats décevants d’un essai évaluant l’ACE-083 chez des patients atteints de CMT amènent Acceleron à arrêter le développement ce candidat-médicament.
25/02/2020
DMD : résultats d’un essai de phase II du TAS-205
Le déclin au test de marche de 6 minutes semble plus modéré chez les patients atteints de DMD traités par le TAS-205 que chez ceux sous placebo.
21/02/2020
Myopathie congénitale liée à Ryr1 : résultats d’un essai de la N-acétylcystéine
Un traitement par antioxydant n’a pas permis de diminuer le stress oxydatif ni d’augmenter l’endurance physique dans la myopathie congénitale liée à Ryr1.
20/02/2020
DMD : effet positif de l’idébénone sur la fonction respiratoire
Une nouvelle étude met en évidence un effet bénéfique à moyen-long terme de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD.
20/02/2020
SMA : une revue de la littérature sur la cognition
Une analyse exhaustive de la littérature fait le point sur les performances cognitives dans la SMA de type 1, 2 et 3.
20/02/2020
SMA : l’acquisition de la station assise sous nusinersen
Une étude européenne met en évidence l’acquisition de la station assise chez un tiers des enfants atteints de SMA de type 1 sous nusinersen.
20/02/2020
Myosites : des accouchements avec quelques particularités
La césarienne, la prématurité et un petit poids de naissance du bébé seraient plus fréquents chez les femmes enceintes atteintes de myopathies inflammatoires.
13/02/2020
Myosite due aux statines : différents traitements fonctionnent
Une étude sur la myosite à anti-HMGCR secondaire aux statines démontre que plusieurs traitements permettent une rémission sans corticothérapie prolongée.
13/02/2020
Dermatomyosite juvénile : certains maux de ventre doivent alerter
Des douleurs abdominales intenses ou persistantes chez un enfant atteint de dermatomyosite juvénile peuvent traduire une complication de la maladie.
13/02/2020
Maladie de Pompe : le salbutamol améliorerait l’enzymothérapie substitutive
Bénéfice potentiel du salbutamol à libération prolongée pour améliorer l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe à début tardif.