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Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.

Suite aux résultats d’un essai chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE montrant que le produit est bien toléré et semble efficace, son développement se poursuit.

Chaque année pour le Téléthon, plus de 17 000 animations sont organisées partout en France afin de récolter des fonds. Vous souhaitez participer mais ne savez pas comment vous lancer ? Regardez en replay notre Grand Live spécial sur l’organisation d’animation !

Forte de son succès, l’opération « 1000 chercheurs dans les écoles », organisée par l’AFM-Téléthon en partenariat avec l’APBG (Association des Professeurs de Biologie et Géologie), revient pour sa 9ème édition, du 8 novembre au 3 décembre. L’objectif reste le même : sensibiliser les jeunes aux enjeux de la recherche à travers des échanges uniques avec des scientifiques soutenus par l’AFM-Téléthon !

L’AFM-Téléthon lance un appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares, en partenariat avec la Fondation Maladies Rares. Son objectif : impulser des projets visant à faire la preuve de concepts thérapeutiques innovants pour des maladies rares sans traitement.

Ce vendredi 15 octobre, dans le cadre du Congrès RARE 2021, Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon, a annoncé le lancement d’un appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : impulser des projets visant à faire la preuve de concepts thérapeutiques innovants pour des maladies rares sans traitement. Il sera financé par l’AFM-Téléthon et coordonné par la Fondation Maladies Rares.

Un programme pilote de dépistage néonatal de la SMA va devenir national en 2022 en Belgique.

Depuis sa création au printemps 2020, le groupe Jeunes de l’AFM-Téléthon a multiplié les projets : lancement de groupes en régions, organisation de rencontres, création de canaux de discussions numériques... Cécile Frénod, chargée de projet junior engagement jeunes à l’AFM-Téléthon, fait le point sur cette « dynamique jeunesse ».

L’essai ReDUX4 du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale se conclut sur un bilan plutôt positif, à confirmer et consolider sur une plus longue durée.

Une collaboration internationale impliquant l’Institut de Myologie (Paris) a montré l’implication du gène SMPX dans une myopathie distale liée à l’X.

Des résultats encourageants de l’essai RAINBOWFISH (risdiplam) et de l’essai TOPAZ (apitegromab) ont été présentés lors du congrès annuel de la World Muscle Society.

Plus de 1000 participants du monde entier ont échangé pendant plusieurs jours sur les dernières nouveautés de la myologie, et notamment en matière d’essais cliniques.

Le Téléthon c’est aussi à l’étranger

Du 4 au 8 octobre, c’est la fête de la science ! A cette occasion, l’AFM-Téléthon vous invite à rencontrer des chercheurs lors des « apéros au labo », des rendez-vous thématiques virtuels pour en savoir plus sur les recherches en cours dans ses labos et la mise au point de traitements innovants.

La technique d’édition du génome Crispr-Cas9 a permis de restaurer la fonction de cellules musculaires cardiaques issues de cellules souches d’un malade atteint de DMD.