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Ils s’appellent Delphine, Olivier, Béatrice, Fabrice, Sandrine, Eric, Naziha : Des parents qui n’ont qu’un seul moteur : la vie de leurs enfants. Découvrez-les à chaque étape de la maladie. Naziha constate que la vision de sa fille Mouna s'améliore grâce au traitement.

Un essai en aveugle est un essai dans lequel les participants ne savent pas à quel groupe ils appartiennent : soit au groupe qui reçoit le médicament testé, soit au groupe qui reçoit le placebo. 

Au cours d'un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu'il était bien toléré (au cours d'un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l'efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?).

Ils s’appellent Delphine, Olivier, Béatrice, Fabrice, Sandrine, Eric, Naziha : Des parents qui n’ont qu’un seul moteur : la vie de leurs enfants. Découvrez-les à chaque étape de la maladie. Sandrine et Éric envisagent autrement la vie d’Ilan depuis son entrée dans un essai thérapeutique.

Retrouvez sur cette page tous les éléments de la campagne Téléthon 2015

4 histoires… 4 familles… 4 combats contre à la maladie

5 et 6 décembre - Téléthon 2014 sur les chaînes de France Télévisions et partout en France

Une étude met en évidence l’implication du gène CASQ1 dans une forme de myopathie caractérisée par des agrégats de protéines dans les fibres musculaires.

Ils s’appellent Delphine, Olivier, Béatrice, Fabrice, Sandrine, Eric, Naziha : Des parents qui n’ont qu’un seul moteur : la vie de leurs enfants. Découvrez-les à chaque étape de la maladie. Béatrice et Fabrice se battent au quotidien avec Lubin.

L’AFM-Téléthon, France Télévisions et Garou, parrain du Téléthon 2014, donnent rendez-vous les 5 et 6 décembre, sur les chaines de France Télévisions et partout en France, pour une nouvelle édition spectaculaire !

L'European Neuromuscular Centre (ENMC) est une organisation internationale visant à soutenir la recherche dans le domaine des maladies neuromusculaires.

Les cellules satellites sont des cellules souches situées à proximité des cellules musculaires. Les cellules souches possèdent à la fois la capacité de se multiplier à l’identique pour produire de nouvelles cellules souches et celle de donner naissance, dans des conditions déterminées, à des cellules différenciées (cellules sanguines, cellules du foie, cellules musculaires...).

Contrairement aux méthodes pharmacologiques basées sur l'emploi de molécules chimiques, la thérapie cellulaire est fondée sur l'utilisation de cellules vivantes.

Treat-NMD est un réseau européen d'excellence dans le domaine dans maladies neuromusculaires, dont le but est de créer l'infrastructure qui garantit que les recherches les plus prometteuses atteignent les patients le plus rapidement possible.

Ce que les médecins appellent l'histoire naturelle d'une maladie est la description des différentes manifestations d'une maladie et de leur évolution au cours du temps en l'absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…).