Fonds d’Amorçage « Biothérapies innovantes et maladies rares » de l’AFM-Téléthon et Bpifrance

Ce matin, l’AFM-Téléthon et BPIfrance dressaient un premier bilan du fonds d’amorçage « Biothérapies innovantes et maladies rares » créé en 2013 dont l’ambition était d’accélérer le développement des biothérapies innovantes pour traiter les maladies rares et renforcer ainsi l’action de l’AFM-Téléthon engagée depuis 30 ans.  Six ans après sa création, cet outil d’investissement innovant a permis le financement de 7 start-up de biotechnologies, 1 médicament (repositionnement de molécules) est disponible sur le marché pour la maladie de Wilson (une maladie génétique rare du métabolisme), 9 essais cliniques sont en cours  et d’autres sont en préparation pour des maladies rares du muscle, de la vision, du cerveau, du système immunitaire… 

Parmi les start up financées, ont été présentées Dynacure qui devrait lancer un essai clinique utilisant les oligonucléotides antisens fin 2019 dans les myopathies centronucléaires, et SparingVision qui prépare un essai clinique de thérapie génique pour traiter les rétinites pigmentaires pour 2020. « Le bilan positif de ce fonds d’amorçage démontre qu’il est nécessaire de disposer d’outils d’investissement performants pour assurer - et dans des délais raisonnables - le continuum allant de la recherche à la mise sur le marché. Forts de ces résultats concrets pour les malades, nous avons l’ambition, demain, de lancer un nouveau fonds avec un souscripteur partageant des valeurs d’intérêt général, dédié aux maladies rares mais également aux maladies ultra-rares qui par définition concernent encore moins de personnes mais que, pour autant, nous ne devons pas laisser sur le bord du chemin » a déclaré Jean-Pierre Gaspard, Directeur général de l’AFM-Téléthon.

Ce bilan s’inscrit dans un paysage scientifique et médical qui a totalement changé depuis 2013. En effet, en 2019, les premiers médicaments de thérapie génique arrivent sur le marché mais à des prix qui risquent de mettre en péril l’accès des malades à ces traitements innovants. Cette conférence de presse a été l’occasion pour l’AFM-Téléthon d’appeler, une fois encore, les décideurs et les acteurs du médicament à prendre leur responsabilité et à faire preuve de transparence sur le mode de fixation des prix des médicaments et leurs coûts ainsi que  l’urgence de créer une filière française des biothérapies innovantes pour que soient développées en France les innovations nées dans nos laboratoires. L’enjeu est de taille : garantir ainsi notre indépendance sanitaire nationale et des médicaments de nouvelle génération disponibles à un prix maitrisé.