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Des oligonucléotides antisens (PMO) sont efficaces pour restaurer la laminine α2 dans une souris modèle de DMC1A.

Le CISS, collectif interassociatif dont l’AFM-Téléthon est membre, réclame la publication du rapport du comité des sages et préalable à des groupes de travail.

A l’occasion du passage du Tour de France à Saint-Malo, un chèque de 25 000 € a été remis à l’AFM-Téléthon par l’équipe Sojasun.

Cette année, l’équipe cycliste Sojasun s’est engagée aux côtés de l’AFMTélethon dans son combat contre les maladies génétiques rares.

Désignation par la FDA d’« avancée thérapeutique majeure » pour le drisapersen, qui permettra d’accélérer la procédure d’autorisation de mise sur le marché.

La conférence internationale sur la myasthénie auto-immune, Myasthenia 2013, a réuni chercheurs, médecins et patients les 1er et 2 juillet à l’Institut Pasteur (Paris).

Chaque année, l'Institut de myologie permet à des médecins-chercheurs étrangers et d'outre-mer de suivre un programme condensé d’enseignements en myologie.

Son centre de production, Généthon Bioprod, est autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une étape dans le traitement des maladies rares.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM).

Pas d’effet bénéfique de doses élevées de vitamine C sur l’évolution de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 A.

La fondation anglaise créée par des parents de malades annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.

Il faut une dose suffisante d’AAV-U7 pour restaurer l’expression de la dystrophine des muscles dystrophiques traités sans disparaitre.

Fidèle à son exigence de transparence et de pédagogie, l’AFM-Téléthon publie son rapport annuel 2012 qui présente dans le détail l’ensemble de ses comptes.

Partenaire de l’AFM-Téléthon, Sojasun propose de suivre une étape dans la voiture de son directeur sportif. Alors, participez à la vente aux enchères sur ebay.fr.

Du 24 juin au 19 juillet 2013, Gérard Holtz et la Compagnie de la Reine, soutenus par Optic 2000, se produisent à proximité des villes étapes du Tour de France.