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Effectuez une recherche sur le site institutionnel de l'AFM-Téléthon.
Créée en 2004 par GENETHON et l’AFM-Telethon, Genosafe est une société de services dont la mission principale est d’accompagner ses clients à tous les stades de développement d’un médicament de thérapie innovante.
Les premiers résultats de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez des nourrissons et chez des enfants, montrent une amélioration de la fonction motrice.
Traiter précocement et longtemps avec le drisapersen serait plus efficace sur la marche dans la DMD
Le mardi 6 mai 2014, à Evry. GenoSafe, leader européen dans l’offre de services pour l’évaluation des médicaments de thérapie innovante, fête cette année son dixième anniversaire. Créée en 2004 par l’AFM-Téléthon et Généthon, qui sont ses deux actionnaires actuels, cette société de biotechnologies lance un nouveau site internet, www.genosafe.com, avec un accès optimisé à ses services et activités.
Un essai en ouvert est un essai thérapeutique dans lequel les médecins et les participants ont connaissance du traitement à l'essai.
L’Olesoxime, une nouvelle molécule développée par Trophos en partenariat avec l’AFM-Téléthon, permettrait de ralentir l’évolution de la maladie.
Les résultats confirment que l’effet neuroprotecteur de l’olesoxime permet le maintien des fonctions motrices et l’amélioration de l’état de santé général au cours des deux années de traitement
Un essai de phase I de thérapie génique démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans un centre aux États-Unis.
Pendant cette journée, les chercheurs recevront le public pour parler des avancées de la recherche, des enjeux de leurs travaux et faire découvrir leur laboratoire.
Souvenez-vous, elle était l’interprète aux côtés de Patrick Bruel, Cali et Bénabar de la chanson Arc-en-ciel devenue l’hymne du Téléthon 2013.
Un suivi cardiologique particulier n’est pas nécessaire chez les personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.
Le congrès organisé le 29 mars 2014 par l'association CMT-France a été l'occasion de faire le point sur l'essai du pléomédicament PXT 3003 dans la CMT1A.
L'aventure du Téléthon vous tente ? L'association recherche de manière urgente pour 14 départements des coordinateurs bénévoles.
La cinquième Journée Maladie de Pompe a été l’occasion de faire le point sur la prise en charge et les traitements dans cette maladie.