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Faits marquants 2023 et perspectives pour les années à venir... Découvrez notre Grand Live spécial "Rendre Compte" du 3 juillet 2024.

Après un nouvel examen des données disponibles du Translarna, à la demande de la Commission européenne, l’Agence européenne du médicament (EMA) a confirmé son avis négatif sur le renouvellement de l’AMM du médicament. Le laboratoire a de nouveau fait appel ce qui repousse à la fin de l’année 2024 une décision définitive sur la poursuite de l’AMM.

Grâce aux avancées de la recherche, des médicaments sont déjà disponibles pour soigner certaines maladies neuromusculaires comme l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, la myopathie de Duchenne, les myosites ou la myasthénie. Ils ciblent leurs mécanismes mêmes.

Ces 11 documents analysant les découvertes médico-scientifiques de ces 12 derniers mois dans différentes maladies neuromusculaires sont disponibles.

En juin 2023, les autorités de santé américaines approuvaient un premier médicament de thérapie génique par microdystrophine, l'Elevidys dans la DMD, pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. L'indication a été depuis étendue aux garçons âgés de 4 ans et plus.

VLM est le magazine d’information de l’AFM-Téléthon. Pour retrouver tous les trimestres l’actualité des maladies neuromusculaires dans tous les domaines : recherche, médical et social, abonnez-vous !

L’impossible devient possible ! Grâce à l’élan populaire du Téléthon, grâce au travail des chercheurs, une véritable révolution scientifique et médicale a été engagée et des premières victoires contre des maladies rares, autrefois incurables, ont été remportées. 

À l'occasion de son Assemblée Générale, le 22 juin 2024, l'AFM-Téléthon a publié son rapport annuel pour 2023, dressant le bilan de ses actions, de ses missions et de l'utilisation des dons reçus. Ce rapport met en lumière les activités et les comptes de l'association pour l'année écoulée.

Faciliter l’accès au diagnostic et aux soins est l’une des priorités de l’AFM-Téléthon. Car bénéficier d'une prise en charge médicale optimale, c'est mieux faire face aux évolutions de la maladie et améliorer sa qualité de vie.

Vous souhaitez aider en proximité et soutenir les malades et leur famille, défendre leurs droits, participer aux réflexions thématiques et faire bouger la recherche ? Découvrez les différentes manières de devenir bénévoles auprès des familles concernées par la maladie.  

Vous souhaitez être au service d’une cause nationale ? Devenez acteur du Téléthon, et contribuez à cette grande fête de la solidarité qui mobilise chaque année plus de 280 000 bénévoles sur tout le territoire et à l’étranger. Découvrez les différentes possibilités de devenir bénévole pour le Téléthon et rejoignez la mobilisation ! 

Grâce à vos dons, la recherche avance, de premiers traitements ont vu le jour, et la prise en charge et l’accompagnement des personnes atteintes de maladies rares a été améliorée. Vos dons sont le moteur des victoires de l’AFM-Téléthon ! 

Certains commentaires publiés sur des forums parlent de « flou sur les comptes du Téléthon » et répandent des idées fausses sur l’utilisation des dons.

La Ligne accueil familles 0 800 35 36 37 est un numéro vert entièrement gratuit que l'AFM-Téléthon met à disposition des familles concernées par une maladie neuromusculaire ainsi que des professionnels. Elle est ouverte 24h sur 24, 7 jours sur 7. Cette ligne est gérée par le Service Ecoute orientation soutien du Pôle accueil familles.  

Si vous êtes redevable de l’impôt sur le revenu ou sur les sociétés, vous pouvez bénéficier de réductions d’impôts importantes en faisant un don à l’AFM-Téléthon. Tour d’horizon des avantages fiscaux liés au don.