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L’omigapil reçoit de la FDA la désignation de produit bénéficiant d'une procédure d'évaluation accélérée dans les dystrophies musculaires congénitales.

Mise en évidence chez des personnes atteintes de FSH2 sans anomalie dans le gène SMCHD1, d’anomalies dans le gène DNMT3B.

La mise au point de chiens modèles de DMD exprimant peu de myostatine ne met pas en évidence d’amélioration de leurs manifestations cliniques.

Avexis annonce des résultats préliminaires très encourageants de son essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I

Hier soir à la résidence Yolaine de Kepper se tenait le vernissage de l’exposition « EXTRA \ Ordinaire » de Christophe Hargoues.

3 journées denses pour préparer une belle fin d'année !

L'implication du gène AIRE dans l'inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes a pu être mise en évidence par une équipé co-dirigée par Sonia Berrih-Aknin et Rozen le Panse de l'Institut de Myologie.

Publication des résultats d’une étude d’histoire naturelle dans la myopathie des ceintures de type 2A (LGMD2A ou calpaïnopathie) menée par Généthon.

Revue de la littérature publiée depuis l’identification des gènes en cause dans les amyotrophies bulbo-spinales de l’enfant.

Une équipe canadienne publie 2 articles éclairant le rôle de staufen1 dans la maladie de Steinert.

Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon a produit des vecteurs lentiviraux de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Fanconi. Ces traitements font à présent l'objet de deux essais cliniques en Europe.

Fort des résultats préliminaires d'un essai de phase 1/2 de la néoGAA Sanofi Genzyme souhaite continuer les recherches sur ce candidat-médicament.

Les invitations pour la 3ème édition des Journées Régionales des Familles sont lancées !

Du 18 au 24 avril 2016, les 240 équipages du TOUR AUTO Optic 2ooo sillonneront les routes entre Paris et Cannes.

À l'occasion de la réunion annuelle de SMA Europe, Roche a dévoilé l'état d'avancement du programme Olesoxime.