Olesoxime : les agences réglementaires américaine (FDA) et européenne (EMA) demandent à Roche des données cliniques complémentaires

Hier, lors de la réunion annuelle de SMA Europe dont l’AFM-Téléthon est membre, Roche a fait part de l’état d’avancement du programme Olesoxime et, particulièrement des avis scientifiques reçus ces dernières semaines de la part de la Food and Drug Administration (US) et de l’European Medicines Agency (EMA), première étape des discussions de Roche avec les autorités réglementaires dans sa démarche de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). D’après  Roche, les deux agences ont conclu de façon similaire : les données cliniques actuelles (obtenues lors des essais menés par Trophos) ne sont pas suffisantes pour déterminer sans équivoque le rapport bénéfice/risque de l’Olesoxime et il est nécessaire de compléter ces données à travers une nouvelle étude. Les experts des agences américaine et européenne estiment donc aujourd’hui que le dossier de l’Olesoxime n’est pas suffisant en l’état pour obtenir une AMM.

Roche a donc annoncé son objectif de lancer le plus rapidement possible un nouvel essai de phase III » qui permettrait de renforcer les données déjà acquises et de mener l’Olesoxime vers l’AMM. De ce fait, le dépôt du dossier d’AMM est reporté en 2020. L’étude Oleos, qui inclut les patients ayant participé aux précédents essais, et qui a démarré depuis le début de l’année, se poursuit et permettra également de consolider les données cliniques nécessaires pour la demande d’AMM.

Nous sommes extrêmement surpris et déçus par les avis scientifiques de l’EMA et de la FDA. En effet, les données cliniques montrent  que cette molécule ralentit l’évolution de la maladie (pour le moins, l’essai Trophos ayant démontré une stabilisation), un effet mesuré par les échelles MFM et Hammerschmitt, même si tous les tests statistiques n’atteignent pas les seuils de significativité classiques. Compte tenu de la non toxicité de la molécule, démontrée non seulement chez les patients de l’essai SMA mais aussi chez des centaines de patient atteints de SLA, il nous semblait que les données permettaient de viser une AMM conditionnelle quitte à consolider a posteriori les données par un suivi longitudinal des patients. Nous devons aujourd’hui faire preuve d’une pédagogie renforcée auprès des agences réglementaires pour expliquer les problématiques spécifiques des maladies rares évolutives. En l’absence de solutions thérapeutiques, un médicament permettant de ralentir l’évolution de la maladie est déjà une première victoire. Il est impératif que les autorités réglementaires prennent bien la mesure de l’enjeu pour les malades. Nous discutons en ce moment même du plan d’actions à mettre en œuvre avec SMA Europe et Eurordis, la fédération européenne des associations de maladies rares. » a déclaré Christian Cottet, directeur général de l’AFM-Téléthon.

Pour en savoir plus, consultez le blog du Groupe d'Intérêt Amyotrophies Spinales